Los medicamentos huérfanos son aquéllos que sirven para diagnosticar, prevenir o tratar enfermedades raras de carácter muy grave o con riesgo para la vida. En la Unión Europea, la calificación de enfermedad rara se aplica a todas aquellas que no afectan a más de 5 de cada 10.000 personas.
Nuevas designaciones y autorizaciones de medicamentos huérfanos (EMEA)
Nuevas designaciones y autorizaciones de medicamentos huérfanos (FDA)
| Medicamento | Indicación | Laboratorio | Decisión Fecha* Designación (D)/ Autorización (A) |
|---|---|---|---|
| REMUNE VIH 1 | Tratamiento del VIH pediátrico (hasta 16 años) | Immune Response BioPharma, Inc. | D: 14/02/2014 |
| Análogo de somatostina Re188 P2045 | Tratamiento del cáncer de pulmón de células pequeñas | Andarix Pharmaceuticals | D: 14/02/2014 |
| Rosuvastatina | Tratamiento de la hipercolesterolemia pediátrica familiar | AstraZeneca Pharmaceuticals LP | D: 14/02/2014 |
| Sotalol | Tratamiento de arritmias ventriculares en pacientes pediátricos | Arbor Pharmaceuticals, LLC | D: 10/02/2014 |
| Cannabidiol | Tratamiento del síndrome deLennox-Gastaut | GW Pharma Ltd. | D: 27/02/2014 |
| Gemcabeno | Tratamiento de la hipercolesterolemia familiar homocigótica | Michigan Life Therapeutics, LLC | D: 14/02/2014 |
| Oligopéptido con los aminoácidos H-Phe-Ser-Arg-Tyr-Ala-Arg-OH | Tratamiento de la esclerosis amiotrófica lateral | Genervon Biopharmaceuticals, LLC | D: 14/02/2014 |
| Doxofilina | Tratamiento de las bronqiestasias | Alitair Pharmaceuticals, Inc. | D: 14/02/2014 |
| Pracinostat | Tratamiento de la leucemia mieloide aguda | MEI Pharma Inc | D: 27/02/2014 |
| Bisantreno | Tratamiento de la leucemia mieloide aguda | Update Pharma, Inc. | D: 27/02/2014 |
| 6-[4-deoxi-4-[(2E,4E)-tetradecadienoiiglicil] amino-L-gliceroB-L-manno-heptopiranosil]amino-9H-purina | Tratamiento parenteral del dolor crónico inducido por quimioterapia refractario a los analgésicos convencionales | DARA BioSciences, Inc. | D: 21/02/2014 |
* La designación de un medicamento como huérfano no garantiza su uso en la condición designada y no implica necesaria-mente que el producto satisfaga los criterios de eficacia, seguridad y calidad necesarios para la concesión de la autorización de comercialización. Como para cualquier medicamento, estos criterios sólo pueden ser evaluados una vez que la solicitud de autorización de comercialización haya sido presentada.
PUBLICACIONES Y PÁGINAS WEB DE INTERÉS
A) Instituciones y redes españolas
INSTITUTO DE SALUD CARLOS III (MINISTERIO DE CIENCIA E INNOVACIÓN):
– INSTITUTO DE ENFERMEDADES RARAS:
– CIBERER (CENTRO DE INVESTIGACIÓN BIOMÉDICA EN RED DE ENFERMEDADES RARAS):
– INSTITUTO DE MAYORES Y SERVICIOS SOCIALES (IMSERSO, MINISTERIO DE SANIDAD, POLÍTICA SOCIAL E IGUALDAD):
FEDERACIÓN ESPAÑOLA DE ENFERMEDADES RARAS (FEDER)
– ASOCIACIONES DE PACIENTES EN ESPAÑA:
B) Instituciones y redes europeas
AGENCIA EUROPEA DE MEDICAMENTOS. APARTADO DE MEDICAMENTOS HUÉRFANOS (INGLÉS):
COMISIÓN EUROPEA: WEB OFICIAL DE LA COMISIÓN EUROPEA SOBRE ENFERMEDADES RARAS
Y MEDICAMENTOS HUÉRFANOS (ESPAÑOL).
ORPHANET: PORTAL DE INFORMACIÓN OFICIAL DE LA UNIÓN EUROPEA SOBRE ENFERMEDADES RARAS
Y MEDICAMENTOS HUÉRFANOS (ESPAÑOL).
EURORDIS: FEDERACIÓN EUROPEA DE ASOCIACIONES DE PACIENTES CON ENFERMEDADES RARAS (ESPAÑOL).
C) Otras instituciones y redes internacionales
FOOD & DRUG ADMINISTRATION (FDA, ESTADOS UNIDOS). APARTADO DE MEDICAMENTOS HUÉRFANOS (INGLÉS):
PHARMACEUTICALS & MEDICAL DEVICES AGENCY. AGENCIA DE MEDICAMENTOS Y DISPOSITIVOS MÉDICOS, DE JAPÓN (INGLÉS):




