En el vídeo de hoy abordamos un tema fundamental para el tratamiento de las enfermedades raras: el proceso de desarrollo y aprobación de los medicamentos huérfanos en Europa.
Veremos cómo nacen estos medicamentos, cuáles son los pasos que deben seguir para llegar a los pacientes y por qué su regulación es crucial para quienes padecen estas patologías poco frecuentes.
Como comentamos en un vídeo anterior, los medicamentos huérfanos son tratamientos destinados a las enfermedades raras, aquellas que afectan a menos de 5 personas por cada 10.000 habitantes en la Unión Europea.
El desarrollo de un medicamento huérfano se enfrenta a múltiples desafíos:
La baja incidencia de estas enfermedades supone disponer de muestras pequeñas de pacientes para la investigación clínica.
Esto dificulta comprender su complejidad biológica, heterogeneidad e historia natural.
La falta de información médica y la formación limitada de profesionales sanitarios dificultan el diagnóstico temprano y el acceso a tratamientos.
El desarrollo de un medicamento huérfano es similar al de los medicamentos para enfermedades prevalentes y suele durar entre 10 y 12 años.
Se compone de varias fases:
Estudio de la enfermedad
Descubrimiento del medicamento
Investigación in vitro e in vivo
Preparación para las primeras pruebas en humanos
Desarrollo clínico (fases I, II y III)
Solicitud de autorización de comercialización
Una vez completado el desarrollo, el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) evalúa las solicitudes de autorización.
Si el dictamen es favorable, la Comisión Europea autoriza su comercialización mediante procedimiento centralizado, lo que significa que la autorización es válida en todos los países de la Unión Europea.
El proceso de desarrollo y aprobación de los medicamentos huérfanos implica la colaboración entre científicos, industria farmacéutica y autoridades reguladoras para ofrecer esperanza a los pacientes con enfermedades raras.
A pesar de los avances, aún quedan importantes desafíos:
El 94 % de las enfermedades raras no cuenta con tratamiento.
Es necesario fomentar la investigación y el desarrollo de nuevas terapias.
Mejorar la accesibilidad a las pruebas diagnósticas y a los tratamientos existentes es una prioridad.
El desarrollo de medicamentos huérfanos es un camino largo y complejo, pero esencial para mejorar la calidad de vida de los pacientes con enfermedades raras.
En próximos vídeos hablaremos de los retos futuros y de cómo avanzar en su investigación.
Recuerda, pregunta siempre a tu farmacéutico de confianza, el profesional sanitario experto en el medicamento. Te ayudaremos y resolveremos cualquier duda que tengas.