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Revista PAM: 425

Número 425, Julio – Agosto 2019

Nuevos medicamentos huérfanos

NUEVOS MEDICAMENTOS HUÉRFANOS

Los medicamentos huérfanos son aquellos que sirven para diagnosticar, prevenir o tratar enfermedades raras de carácter muy grave o con riesgo para la vida. En la Unión Europea, la calificación de enfermedad rara se aplica a todas aquellas que no afectan a más de 5 de cada 10.000 personas. La designación de un medicamento como huérfano no garantiza su uso en la condición designada y no implica necesariamente que el producto satisfaga los criterios de eficacia, seguridad y calidad necesarios para la concesión de la autorización de comercialización. Como para cualquier medicamento, estos criterios sólo pueden ser evaluados una vez que la solicitud de autorización de comercialización haya sido presentada.

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PUBLICACIONES Y PÁGINAS WEB DE INTERÉS

A) Instituciones y redes españolas

instituto de salud carlos iii (Ministerio de Ciencia e Innovación):

– Instituto de Enfermedades Raras:

http://www.isciii.es/ISCIII/es/contenidos/fd-el-instituto/fd-organizacion/fd-estructura-directiva/fd-subdireccion-general-servicios-aplicados-formacion-investigacion/fd-centros-unidades/instituto-investigacion-enfermedades-raras.shtml

– CIBERER (Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras):

http://www.isciii.es/htdocs/centros/enfermedadesraras/enfermedadesraras_presentacion.jsp

Instituto de Mayores y Servicios Sociales (IMSERSO, MINISTERIO DE SANIDAD, CONSUMO Y BIENESTAR SOCIAL):

http://www.imserso.es/imserso_01/index.htm

Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER):

www.enfermedades-raras.org

– Asociaciones de pacientes en España:

http://www.feder.org.es/asociaciones_listado.php

B) Instituciones y redes europeas

Agencia Europea de Medicamentos (EMA; EuropeaN Medicines Agency). Apartado de Medicamentos
Huérfanos (Inglés):

http://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/special_topics/general/general_content_000034.jsp&murl=menus/special_topics/special_topics.jsp&mid=WC0b01ac058002d4eb&jsenabled=true)

Comisión Europea: web oficial de la Comisión Europea sobre enfermedades raras y medicamentos
huérfanos (español):

http://ec.europa.eu/health/rare_diseases/policy/index_es.htm

Orphanet: Portal de información oficial de la Unión Europea sobre enfermedades raras y medicamentos huérfanos (español):

http://www.orpha.net/consor/cgi-bin/index.php?lng=ES

Eurordis: Federación Europea de Asociaciones de Pacientes con Enfermedades Raras (español):

http://www.eurordis.org/es

C) Otras instituciones y redes internacionales

Food & Drug Administration (FDA, Estados Unidos). Apartado de Medicamentos Huérfanos (inglés):

http://www.fda.gov/ForIndustry/DevelopingProductsforRareDiseasesConditions/default.htm

Pharmaceuticals & Medical Devices Agency. Agencia de Medicamentos y Dispositivos Médicos, de Japón (inglés):

http://www.pmda.go.jp/english/index.html

Nuevos medicamentos de terapias avanzadas

nuevos medicamentos de TERAPIAs avanzadas

Los medicamentos de terapia avanzada (MTA o Advanced Therapy Medicinal Products, ATMP) ofrecen nuevos e innovadores tratamientos para las enfermedades. Están basados en la terapia génica, la terapia celular somática o la ingeniería tisular. El marco legal para las ATMP en la Unión Europea está establecido en la Regulation (EC) No 1394/2007 on advanced therapy medicinal products que asegura el libre movimiento de estas medicinas dentro de la Unión Europea y el acceso a los mercados. La regulación (EC) nº 1394/2007 también establece el nuevo Comité en Terapias avanzadas (CAT) cuya responsabilidad fundamental consiste en preparar un proyecto de opinión sobre cada nueva solicitud de medicamento de terapia avanzada planteada a la Agencia Europea de Medicamentos, antes de que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP, Committee for Medicinal Products for Human Use) de la misma adopte una opinión definitiva sobre la concesión, modificación, suspensión o revocación de una autorización de comercialización para el medicamento en cuestión.

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Alertas de calidad

Alertas debidas a defectos de calidad observados en medicamentos de uso humano, publicadas por la AEMPS desde el anterior número y que suponen la retirada o inmovilización de ciertos lotes de medicamentos. En Bot PLUS puede encontrar más información detallada, con acceso al documento de la AEMPS.

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Cómo localizar alertas de calidad con retiradas de lotes en Bot PLUS

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Además de los listados mensuales que podemos consultar en PAM, en Bot PLUS se incorpora la información que publica la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) relativa a notificaciones sobre seguridad y/o calidad de los medicamentos. Mediante un pictograma específico se puede visualizar de forma rápida medicamentos afectados por alguna alerta de seguridad o de defectos de calidad, con tan solo entrar en su ficha.

Al acceder a la ficha de un medicamento afectado por una retirada, se visualiza un mensaje con la advertencia “Medicamento con lotes retirados por Alerta AEMPS.

Ver más información en “Alertas Calidad”.

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Además, se incluye una pestaña específica en la que se puede consultar los lotes concretos que han sido retirados, con sus respectivas fechas de caducidad, así como la descripción del defecto de calidad detectado y las medidas a adoptar. También se cuenta con acceso al documento publicado por la AEMPS.

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De forma interesante, dicha información se puede explotar a través de la Búsqueda Libre de Bot PLUS para obtener listados de todos los medicamentos afectados por alertas de calidad que implica la retirada (o también la inmovilización) de sus lotes en un momento dado.

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Esta codificación de los lotes retirados es una información puesta a disposición de todos los usuarios, con el objetivo de ofrecer una nueva información capaz de integrarse con otros sistemas de información y mejorar la gestión e identificación de estos medicamentos, en los que la labor asistencial y de control del farmacéutico es fundamental.

Medicamentos con nuevos principios activos o biosimilares

COMERCIALIZADOS EN ESPAÑA EN LOS ÚLTIMOS DOCE MESES

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VALORACIÓN DE LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA EN PANORAMA ACTUAL DEL MEDICAMENTO

Es importante indicar que se valora el grado de innovación. Todos los medicamentos, sean innovadores o no, tienen utilidad terapéutica, en tanto que su autorización por las autoridades sanitarias implica que han demostrado rigurosamente su eficacia, su seguridad, su calidad y las condiciones de uso (incluyendo la información contenida en la ficha técnica –sumario de características– y en el prospecto del medicamento). Por tanto, la valoración que se hace se refiere a la incorporación, en el grado que se determine, de algún elemento innovador con respecto a otros medicamentos autorizados previamente para iguales o similares indicaciones terapéuticas o, en su caso, cubriendo la ausencia de éstas.

Asimismo, debe considerarse que ésta es una evaluación que se practica coincidiendo con la comercialización inicial del medicamento. Se trata, por consiguiente, de una valoración provisional de la innovación realizada en función de la evidencia clínica disponible hasta ese momento, lo que no prejuzga, en ningún caso, la disponibilidad posterior de nuevas evidencias científicas (de eficacia o de seguridad) en la indicación autorizada o el potencial desarrollo y autorización, en su caso, de nuevas indicaciones terapéuticas o la imposición de restricciones de uso en las anteriores.

Se consideran tres posibles niveles, adjudicados en función de la relevancia de la(s) innovación(es) presentes en el nuevo medicamento, siempre en relación al arsenal terapéutico disponible clínicamente en España en el momento de la comercialización:

– SIN INNOVACIÓN (*). No implica aparentemente ninguna mejora farmacológica ni clínica en el tratamiento de las indicaciones autorizadas.

– INNOVACIÓN MODERADA (**). Aporta algunas mejoras, pero no implica cambios sustanciales en la terapéutica estándar.

– INNOVACIÓN IMPORTANTE (***). Aportación sustancial a la terapéutica estándar.

Se distinguen dos niveles de evidencia científica para los aspectos innovadores de los nuevos medicamentos:

– Evidencia clínica: mediante estudios controlados, específicamente diseñados y desarrollados para demostrar la eficacia y la seguridad del nuevo medicamento, con demostración fehaciente de lo que puede ser un avance o mejora sobre la terapia estándar hasta ese momento, en el caso de que exista.

– Plausibilidad científica (potencialidad): existencia de aspectos en el medicamento que teórica y racionalmente podrían mejorar la terapéutica actual, pero que no han sido adecuadamente demostrados mediante ensayos clínicos, bien por motivos éticos o bien por imposibilidad de realización en el momento de la comercialización del nuevo medicamento: perfil de interacciones, mecanismos nuevos que permiten nuevas vías terapéuticas, nuevos perfiles bioquímicos frente a mecanismos de resistencia microbiana, posibilidad de combinar con otros medicamentos para la misma indicación terapéutica, efectos sobre el cumplimiento terapéutico (por mejoras en la vía, número de administraciones diarias, etc.), mejora de la eficiencia económica, etc.

El rigor de los datos contrastados mediante ensayos clínicos controlados (evidencia clínica) es determinante en la valoración de la innovación, mientras que las potencialidades solo pueden ser valoradas accesoriamente, como aspectos complementarios de esta valoración. En ningún caso, un medicamento es valorado con un nivel de innovación importante en función de sus ventajas potenciales, si no aporta otras ventajas demostradas clínicamente. Se analizan cinco aspectos de la innovación: clínica, molecular, toxicológica, físico-química y económico-tecnológica. Como ya se ha indicado, la fundamental y determinante es la novedad clínica.

Nuevo buscador de Alertas de calidad/lotes en Bot PLUS

Resumen

El Consejo General de Colegios Oficiales de Farmacéuticos a través de su base de datos Bot PLUS facilita la labor asistencial del farmacéutico. Con el nuevo buscador de alertas de calidad, el farmacéutico podrá conocer de forma rápida si un determinado medicamento –o un lote concreto del mismo– se encuentra afectado por alerta de calidad u obtener listados de medicamentos afectados por éstas, lo cual le permitirá mejorar la gestión y atención farmacéutica de la oficina de farmacia.

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Cuando la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) publica Alertas de calidad de Medicamentos de Uso Humano, Medicamentos de Uso Veterinario o Productos Sanitarios (o, en el caso de alimentos, lo hace la Agencia Española de Seguridad Alimentaria –AECOSAN), desde el Consejo General de Colegios Oficiales de Farmacéuticos se codifica esa información en la base de datos Bot PLUS.

Mediante un pictograma y su correspondiente mensaje de advertencia (Tabla 1), se puede visualizar de forma rápida en la ficha del medicamento o producto si presenta una alerta de calidad.

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Además, al acceder a la ficha de un medicamento o producto afectado por un alerta de calidad, se mostrará una pestaña específica “Alertas calidad”, en la que se podrán consultar los lotes afectados, fechas de caducidad, descripción del defecto de calidad, las medidas a adoptar y el documento de la alerta (en formato PDF) publicado por la agencia correspondiente (Figura 1).

No obstante, con el objetivo de hacer más accesible la información de Bot PLUS y facilitar la labor asistencial de los farmacéuticos, en el 2019 se ha incorporado un nuevo buscador de alertas de calidad/lotes. Este buscador permite, entre otras funciones, identificar de forma rápida si un lote de un medicamento está afectado por alerta de calidad o generar listados de los medicamentos de un mismo laboratorio con alertas de calidad.

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Con el presente artículo se pretende revisar las nuevas funcionalidades que integran este buscador.

En primer lugar, el buscador se encuentra ubicado dentro del menú “BOT”, «Listados», y en función del producto de queramos buscar, accedemos a «Medicamentos Uso Humano», «Medicamentos Veterinarios» o «Parafarmacia» y a continuación pinchamos sobre «con alerta de calidad/Lotes» (Figura 2).

Accediendo al buscador por esta vía de “Medicamentos Uso Humano” (el buscador funciona de manera semejante para Medicamentos Veterinarios y Parafarmacia), se abrirá la siguiente pantalla (Figura 3):

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El buscador presenta una serie campos que se pueden emplear para orientar la búsqueda en función de las alertas o productos que queramos buscar.

Los campos Código nacional, Número de lote o Nombre permiten escribir y, como veremos a continuación (Ejemplo 1), realizar búsquedas sobre lotes o productos concretos.

Ejemplo 1. Se quiere conocer si un medicamento con Lote NE0476E y Código nacional 665254, se encuentra o no afectado por alerta de calidad. Como se observa en la Figura 4, se introducen los datos anteriormente citados en el buscador, se hace click en el icono de “Buscar” y aparecerá una pantalla de resultados con información sobre la alerta. Si se quiere ampliar información, al hacer clic sobre la misma se abriría la ficha del medicamento (Figura 1).

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Si se pretende realizar búsquedas más amplias, se pueden usar los campos Principio activo, Laboratorio o Fecha de alerta, que son desplegables.

Ejemplo 2. Se quiere obtener un listado de los medicamento con Principio activo: valsartán, del Laboratorio: Almus y con Fecha de alerta: julio 2018. Como se observa en la Figura 5, se seleccionarían en los desplegables los datos anteriores y haríamos clic en el icono de “Buscar”. En este caso, se obtendría un listado de 10 lotes de medicamentos con el principio activo valsartán y del laboratorio Almus que están afectados por alertas de calidad en ese periodo de tiempo (Figura 6). Como todos los listados de Bot PLUS, éste también se puede imprimir o exportar.

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Con esta nueva funcionalidad el farmacéutico podrá conocer de forma rápida los lotes afectados por alertas de calidad publicadas por las agencias reguladoras oficiales y orientar a sus pacientes sobre las medidas oportunas a adoptar.