Sólo el 49,9% de los pacientes crónicos españoles cumplen correctamente con el tratamiento médico prescrito. Así se desprende de una encuesta realizada por el gabinete Sociología y Comunicación para Farmaindustria sobre la adherencia terapéutica en España a una muestra aleatoria y representativa de 1.400 pacientes crónicos, en la que están representados los distintos grupos de edad, patologías, sexos, zonas geográficas, niveles de formación y otras variables, que permite disponer de datos rigurosos sobre la adherencia a los tratamientos en España.

El objetivo de la encuesta era realizar un diagnóstico preciso de la situación del cumplimiento farmacoterapéutico, como base sobre la que cimentar un Plan de Adherencia al Tratamiento en el que Farmaindustria trabaja en colaboración con sociedades científicas, expertos y representantes de pacientes y cuyos primeros borradores ya se han presentado a administraciones autonómicas y al Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad.

Los resultados de la encuesta ponen de manifiesto el gran reto que el adecuado cumplimiento terapéutico supone para el Sistema Nacional de Salud y la sociedad española en general, y refuerzan la necesidad del citado plan.

Para determinar la adherencia o no a los tratamientos, se preguntó a los encuestados por cuatro variables incluidas en el contrastado test de Morisky-Green. De estas variables, el olvido es la principal causa de falta de adherencia. El malestar provocado por el tratamiento, encontrarse mejor una vez iniciado el tratamiento y no tomar el medicamento a las horas indicadas serían las siguientes causas.

Cabe destacar que el perfil de paciente menos adherente lo representan los más jóvenes (el 71,2% de los menores de 45 años no cumplen adecuadamente con la medicación pautada por el médico) y con estudios medios (60%) o superiores (56,1%). En cuanto al género, no hay diferencias reseñables, aunque las mujeres son un uno por ciento más adherentes que los varones.

Por el contrario, según este estudio, el perfil de paciente más cumplidor con el trata-miento lo configuran los más mayores (el 63,9% de los que superan los 65 años cumplen), que viven en zonas preferentemente rurales y sin estudios medios o superiores (55,9%).

Por enfermedades, los más adherentes son los que padecen patologías cardiovasculares o diabetes, la mayoría de las veces con índices de adherencia que superan el 60%.

Por lo general, los pacientes crónicos no manifiestan dificultad para seguir adecuadamente los tratamientos farmacológicos prescritos. Casi el 90% refiere que le es fácil o muy fácil cumplir con la medicación, y tan sólo el 8% declara alguna dificultad.

En relación al conocimiento de la enfermedad, el 77% de los pacientes crónicos aseguran conocerla bien o muy bien. Los jóvenes con niveles medios o altos de formación, así como con una sola patología, son los que declaran un mayor grado de conocimiento, alcanzando porcentajes del 85,4%. La fuente de información principal es el médico (93,5%), y destaca en segundo lugar internet (22,6%). La comunicación con los profesionales sanitarios es, en general, muy positiva.

Además, según los datos extraídos de esta encuesta, el 9,9% de los pacientes crónicos se automedica, y esta variable es significativamente más alta entre los menores de 45 años (15,2%), los menos cumplidores del tratamiento prescrito por su médico (12,3%), con menor número de tomas de medicamentos prescritos/día (12,4% para los que toman 1/día) y con estudios superiores (16,4%).

Igualmente se ha analizado la relación entre adherencia y hábitos saludables, a partir de las variables tabaquismo, sedentarismo, régimen alimentario e ingesta de alcohol. El 48% de los encuestados tiene buenos “hábitos saludables” (pasea todos o casi todos los días; sigue la dieta prescrita por su médico o procura controlar su alimentación; no fuma ni bebe) y son más adherentes a los tratamientos (51,5%).

Un anuncio en televisión y la publicidad de Novartis para un nuevo medicamento contra la insuficiencia cardiaca han aterrorizado a millones de personas y provocado fuertes críticas por parte de los médicos, incluido el investigador principal del ensayo clínico más importante con el nuevo medicamento, Entresto (sacubitril/valsartan) para la insuficiencia cardiaca.

El anuncio muestra a un hombre de mediana edad en un sillón leyendo el periódico, ajeno a una gran avalancha de agua que amenaza con ahogarlo, aunque su perro, subiendo a un sofá para resguardarse, expresa una ansiedad considerable. Con un fondo de sonidos amenazantes, incluyendo un corazón que late y el perro que se queja, un narrador entona sombríamente: “Con la insuficiencia cardíaca, el peligro va siempre en aumento. Los síntomas empeoran debido a que su corazón no bombea bien. Alrededor del 50% de las personas mueren dentro de los 5 años de haber sido diagnosticadas. Pero hay algo que puede hacer. Hable con su médico de las opciones de tratamiento para la insuficiencia cardíaca. Porque cuanto más se sabe, más probabilidades hay de mantenerlo bombeando”.

El anuncio es parte de una campaña para “concienciar sobre la enfermedad”, una estrategia que las compañías farmacéuticas utilizan a menudo para dirigir a los pacientes hacia los nuevos productos sin llegar a mencionar el nombre de los medicamentos.

Un destacado experto sobre insuficiencia cardíaca en el Centro Médico de la Universidad de Baylor en Dallas dijo que está profundamente preocupado por el anuncio: “Es alarmista, y no estoy seguro de que sea una buena cosa para los pacientes”.

Otro experto de la Universidad de Salud y Ciencia de Oregón en Portland, dijo:

“Me parece que el anuncio es aterrorizante. Obviamente, se ha elaborado para evocar el miedo y la incertidumbre. En honor a la verdad, incluso yo sentí cada vez más pánico a medida que el nivel del agua subía, y lo inevitable estaba cerca. Creo que si hay alguna prueba de que nuestro país se equivocó al permitir la publicidad directa al consumidor este anuncio es la mejor prueba. Somos una de las dos naciones que permiten este tipo de manipulación de la práctica médica. El anuncio debe ganar todos los premios de publicidad; también debe ganar la indignación del público”.

Un miembro de la Universidad de California en San Francisco, se preocupó cuando vio el anuncio: “Creo que es irresponsable jugar con los temores de los pacientes de una manera tan descarada y manipuladora. Es potencialmente aterrador para ellos, sus familias y amigos, y podría tener un enorme impacto negativo. Deberían estar avergonzados”.

La defensora de los pacientes con insuficiencia cardíaca, estuvo de acuerdo: “Un anuncio terrible. Existen tratamientos muy eficaces para la insuficiencia cardíaca que ya están en el mercado. Muchas personas con diagnóstico de insuficiencia cardíaca consiguen mantenerla bajo control, como yo lo hice, y viven muchos años. El hecho de que se le diagnostique la insuficiencia cardíaca no significa que tendrá que morir de una enfermedad del corazón. Es vergonzoso para un fabricante de medicamentos tratar de asustar a la gente con insuficiencia cardíaca activa diciéndoles que están en riesgo de muerte súbita sólo para tratar de vender un nuevo producto”.

Novartis por su parte ha indicado: “Nuestro objetivo es crear conciencia sobre la insuficiencia cardíaca de forma que las personas que sufren esta condición busquen las medidas que les permita vivir más tiempo y con mejor salud. Desarrollamos el anuncio Siga haciéndole bombear con esa intención – para educar a la población y facilitar el diálogo médico-paciente.

De acuerdo con las estadísticas publicadas en el NEJM y JAMA, alrededor del 50% de las personas diagnosticadas con insuficiencia cardiaca mueren en el periodo de cinco años. Esta cifra es ampliamente citada – por organizaciones como los Centros para el Control de la Enfermedad (CDC) y la Sociedad Americana del Corazón (AHA).

Sin embargo, vale la pena mencionar que la estadística utilizada en el anuncio – que la mitad de todos los pacientes con insuficiencia cardiaca mueren en 5 años – ya no es aceptada por los expertos en insuficiencia cardíaca. Esa estadística se basa en los datos del estudio Framingham que se realizó hace más de 30 años, y no refleja los cambios que ha habido en la población de pacientes con insuficiencia cardíaca ni los efectos de los nuevos avances en su tratamiento.

• http://www.medpagetoday.com/Cardiology/CardioBrief/55983?xid=nl_mpt_DHE_2016-02-04&eun=g330766d0r

Los pacientes estadounidenses están pagando el precio de estos medicamentos no utilizados, y la mayoría de los pacientes no son conscientes de ello. En USA las compañías farmacéuticas distribuyen los medicamentos contra el cáncer que se administran por vía intravenosa en viales individuales que contienen mayor cantidad de medicamento que lo que muchos pacientes necesitan. El medicamento sobrante a menudo se desecha, generando una pérdida multimillonaria.

Los investigadores estudiaron los 20 medicamentos contra el cáncer que se envasan en viales de dosis única y se administran según el volumen corporal. En conjunto, representan el 93% de las ventas de medicamento contra el cáncer. Para determinar las dosis sobrantes, el informe utiliza los datos de las solicitudes de reembolso al programa federal de Medicare y de la encuesta nacional de salud y nutrición (National Health and Nutrition Examination Survey).

Se espera que en 2016 las aseguradoras paguen a los fabricantes de medicamentos 1.800 millones de dólares extra en medicamentos contra el cáncer que se desechan. Otros 1.000 millones que pagan los enfermos por los medicamentos son beneficios para los hospitales y para los médicos, documentaron los investigadores de MSK.

Las normas de seguridad permiten que se comparta el vial sólo si el fármaco se utiliza en un plazo de 6 horas y sólo en farmacias especializadas. Sin embargo, no siempre hay pacientes disponibles para utilizar el medicamento sobrante durante ese periodo. Según estos datos, sólo entre 6 y 36% de los viales sobrantes de los 20 medicamentos contra el cáncer más vendidos fueron compartidos.

Las compañías farmacéuticas deberían ofrecer envases de diferentes tamaños, pero muchas indican que por su parte los medicamentos están envasados para cumplir las regulaciones de la FDA. La FDA insta a las empresas a calcular el contenido del vial de forma de que la cantidad de sobrante se reduzca al mínimo y contenga la cantidad suficiente para que solo se necesite un vial.

Además, la patronal de la industria farmacéutica (PhRMA) ha indicado que el proceso de desarrollo de los fármacos y fabricación de productos biológicos, incluyendo los medicamentos oncológicos, es extremadamente complejo. Las decisiones sobre el tamaño del vial vienen determinadas por las dosis y el etiquetado/ficha técnica que fueron inicialmente aprobadas, teniendo en cuenta los diferentes pacientes y sus diferentes necesidades. El tamaño del vial debe ser aprobado por la FDA, como parte de la solicitud de comercialización del producto, y cualquier exceso de volumen debe cumplir con los estándares que la FDA describe en las regulaciones.

• http://www.nbcnews.com/health/cancer/industry-response-leftover-cancer-drugs-n540446
• http://www.nbcnews.com/health/cancer/patients-paying-3-billion-wasted-cancer-drugs-n540396

La Organización Mundial de la Salud (OMS) ha publicado nuevas directrices terapéuticas para tres enfermedades de transmisión sexual (ETS) frecuentes con el fin de hacer frente a la amenaza creciente que representa la resistencia a los antibióticos.

La clamidiasis, la gonorrea y la sífilis son provocadas por bacterias y por lo general pueden curarse con antibióticos. Sin embargo, estas ETS a menudo no se diagnostican, y cada vez es más difícil tratarlas porque algunos antibióticos están perdiendo eficacia a raíz de su uso indebido o excesivo. Se calcula que cada año 131 millones de personas contraen clamidiasis, 78 millones contraen gonorrea y 5,6 millones contraen sífilis.

La resistencia de estas ETS al efecto de los antibióticos ha aumentado rápidamente en los últimos años y ha reducido las opciones terapéuticas. De estas tres ITS, la gonorrea es la más resistente a los antibióticos. Ya se han detectado cepas de N. gonorrhoeae multirresistentes que no reaccionan ante ninguno de los antibióticos existentes. Si no se diagnostican y no se tratan, estas ETS pueden provocar graves complicaciones y problemas de salud a largo plazo para las mujeres, como enfermedad inflamatoria pélvica, embarazo ectópico y aborto; si no se tratan, la gonorrea y la clamidiasis pueden provocar infertilidad tanto en hombres como en mujeres. La clamidiasis, la gonorrea y la sífilis también pueden duplicar o triplicar el riesgo que corre una persona de infectarse por el VIH. Una ETS no tratada durante el embarazo aumenta el riesgo de mortinatalidad y de muerte neonatal.

En las nuevas directrices de la OMS se reitera la necesidad de tratar estas ITS con los antibióticos adecuados, en las dosis correctas y en el momento oportuno con el fin de reducir su propagación y mejorar la salud sexual y reproductiva. Para ello, los servicios nacionales de salud tienen que determinar las pautas de resistencia a los antibióticos de estas infecciones en sus países. Las nuevas recomendaciones se basan en las últimas pruebas científicas disponibles sobre los tratamientos más eficaces para estas tres infecciones de transmisión sexual.

La gonorrea es una ETS frente a la que los antibióticos más antiguos y más baratos han perdido su eficacia terapéutica contra la infección. En las nuevas directrices de la OMS se hace un llamamiento a las autoridades sanitarias para que aconsejen a los médicos recetar el antibiótico que sea más eficaz con arreglo a las pautas de resistencia locales y no se recomiendan las quinolonas para tratar la gonorrea debido a la frecuencia elevada de la resistencia.

En 2012, la transmisión materno-infantil de la sífilis provocó aproximadamente 143.000 muertes fetales precoces o nacimientos de niños muertos, 62.000 muertes neonatales y 44.000 nacimientos prematuros o nacimientos de niños con insuficiencia ponderal.

Para curar la sífilis, las nuevas directrices de la OMS recomiendan vivamente una única dosis de penicilina benzatina. Este es el tratamiento más eficaz para la sífilis y más barato que los antibióticos orales; sin embargo, en mayo de 2016, la Asamblea Mundial de la Salud reconoció que la penicilina benzatina es un medicamento esencial que escasea desde hace varios años. La OMS ha recibido notificaciones de desabastecimiento, por este motivo está colaborando con sus asociados para determinar en qué países hay escasez de este medicamento y contribuir a monitorear la disponibilidad mundial de la penicilina benzatina con el fin de subsanar el desajuste entre las necesidades nacionales y el suministro del antibiótico.

La clamidiasis es la ETS bacteriana más frecuente y las personas infectadas suelen padecer también gonorrea. La OMS está invitando a los países a que empiecen a aplicar inmediatamente las directrices actualizadas, tal y como se recomienda en la Estrategia mundial del sector de la salud contra las ETS 2016-2021 aprobada por los gobiernos en la Asamblea Mundial de la Salud de mayo de 2016. Las nuevas directrices también están en consonancia con el Plan de acción mundial sobre la resistencia a los antimicrobianos, adoptado por los gobiernos en la Asamblea Mundial de la Salud de mayo de 2015.

El coste del manejo de pacientes quemados es uno de los más costosos procesos sanitarios, a la vez que se asocia con una pérdida muy considerable de calidad de vida de los pacientes. Cada año se tratan 1,25 millones de personas con quemaduras en EE. UU., de las cuales, unas 50.000 requieren hospitalización. En los casos más graves, la mortalidad es de al menos un 50%. Las quemaduras pueden clasificarse acorde con los Grupos Relacionados por el Diagnóstico (GRD), en los cuales se ha calculado el coste para cada uno. Para estudiar estos aspectos, los autores3 estimaron el coste (expresado en US$) y la calidad de vida (Años de Vida Ajustados a Calidad, AVAC) de los pacientes incluidos en un centro de quemados de la Comunidad Valenciana, que se clasificaron con GRD asociados a quemaduras (456, 457, 458, 459, 460, 472).

Al ingreso de los pacientes (1997-2001) en dicho centro durante 5 años, se les administró el instrumento EQ-5D para evaluar su calidad de vida. En él se mide la misma en una escala de 0 (muerte) a 1 (salud perfecta) mediante un cuestionario que analiza 5 dimensiones. Posteriormente, se volvió a administrarse a los 2 años (cuando el paciente estaba en rehabilitación o había sido dado de alta finalmente).

Los costes analizados incluyeron tanto los de tipo directo como indirecto. Entre los directos, se consideró el consumo de recursos al sistema de salud (hospitalizaciones, visitas a urgencias, cuidados ambulatorios, fármacos y material de cura). Dentro de los costes hospitalarios se incluyeron también los de las intervenciones quirúrgicas, procedimientos realizados, material sanitario utilizado, test diagnósticos, tratamientos, etc. Asimismo, se incluyeron costes directos no sanitarios como costes informales; éstos se corresponden con el de personal no profesional, como familiares, que se encargan del cuidado del paciente. Finalmente, también se consideraron los costes indirectos, como consecuencia de la pérdida de productividad a causa de las quemaduras, así como el coste social por pérdidas de productividad motivado por una muerte prematura.

Se registraron 1.508 ingresos debidos a quemaduras –representando una tasa anual de morbilidad hospitalaria de 7,54 casos por 100.000, habitantes–. El GRD más frecuente fue el 460 (quemaduras no extensas sin procedimiento quirúrgico), que representó el 48% del total. La estancia media de los pacientes fue 6 días superior si se procedió a un injerto y de 15 días más si, además hubo un desbridamiento.

El coste anual por paciente fue de 95.551 $, siendo los costes asociados a la capacidad laboral lo de mayor relieve. Los fármacos administrados pertenecían principalmente al grupo B (sangre y derivados) y D (dermatológicos). Se observó una diferencia importante en el coste de los diferentes GRDs, siendo el 472 (quemaduras extensas con procedimiento quirúrgico) el más costoso y el 460 (quemaduras no extensas sin procedimiento quirúrgico) el menos costoso. Asimismo, la mortalidad varió significativamente en función del GRD: 5,4% en el 458 (quemaduras no extensas con injerto de piel) y 17,8% en el 457 (quemaduras extensas sin procedimiento quirúrgico). Los costes indirectos fueron superiores en pacientes clasificados como GRD 472 (quemaduras extensas con procedimiento quirúrgico). Finalmente, la calidad de vida al concluir el estudio mostró un valor de utilidad de 0,87.

Los autores concluyen que en los pacientes con quemaduras el coste más importante es el asociado a la pérdida de productividad laboral, seguido de los costes sociales, constituyendo entre ambos el 85% del coste total.

La prevalencia de la diabetes mellitus tipo 2 (D2) es elevada y aumenta progresivamente. Un control no adecuado de la misma conduce a complicaciones macro y microvasculares, originando una carga socioeconómica muy importante a la sociedad. Sin embargo, el grado de control de la D2 dista mucho de ser óptimo. En Canadá, país del estudio analizado, menos de la mitad de los pacientes presentaban una HbA1c ≤7% y sólo el 13% mostraban valores de HbA1c, LDL-c y presión arterial iguales o inferiores a los límites. La modificación del estilo de vida es esencial en el manejo de la D2; si se requiere tratamiento farmacológico, metformina (MET) es el fármaco de elección y, en caso de necesitar la adición de otro, una sulfonilurea (SUL) es una combinación adecuada. En caso de ser necesario un tercer fármaco, la adición de insulina NPH (iNPH) ha mostrado ser coste efectivo. No obstante, en muchos casos, iNPH no es una buena elección, por lo que puede ser sustituido por un inhibidor de dipeptidil peptidasa-4 (iDPP-4), como sitagliptina (SIT). Los iDPP-4 reducen la glucemia al aumentar los niveles de increatina, reduciendo así los niveles de glucagón y aumentando la secreción de insulina; asimismo, éstos no tienen apenas efectos sobre el peso corporal y muestran un riesgo hipoglucémico bajo.

Canaglifozina (CAN) es el primer fármaco de una nueva clase, los inhibidores del cotransportador de sodio-glucosa tipo 2 (iSGLT2) que, al inhibir al cotransportador, reducen la reabsorción renal de glucosa, aumentando entonces su excreción por orina. Dado el progresivo aumento del coste del manejo de la D2, los autores2 realizan un análisis coste efectividad de AN vs SIT en pacientes no bien controlados mediante la combinación MET+SUL.

Para ello utilizan un modelo de Markov previamente validado, que simula la evolución de la enfermedad, incluyendo complicaciones micro y macrovasculares, episodios hipoglucémicos, efectos adversos y mortalidad. Dicho modelo genera 1.000 cohortes de 2.000 pacientes teóricos cada una, con diferentes parámetros bioquímicos (acorde con la realidad existente), a partir de los cuales se estima la probabilidad de complicaciones mediante funciones de riesgo (considerando edad, género, duración de la enfermedad, biomarcadores e historia de complicaciones). Asimismo, se simula el tratamiento prescrito.

Los costes son calculados para cada paciente de la cohorte teórica generada en el modelo, incluyendo los correspondientes a los fármacos, así como al manejo de las complicaciones, episodios hipoglucémicos y efectos adversos. Por otra parte, se estima la supervivencia de cada paciente y la calidad de vida percibida, imputando reducciones de la misma (disutilidades) en el transcurso del tiempo; ello sirve para estimar el número de años de vida ajustados a calidad (AVAC). El horizonte temporal analizado es de 40 años, el cual cubre la totalidad de la vida de los pacientes, cuya edad media de inicio es de 56,7 años.

El modelo compara, desde la perspectiva del sistema de salud, de Canadá la adición de CAN 300 o 100 mg versus SIT 100 mg a la combinación MET+SUL en pacientes con D2, estimando el coste (Can$) y beneficio (años de vida ganados, AVG, y AVAC) a lo largo de toda la vida de los pacientes. El resultado de la eficiencia se expresa como ratio coste efectividad incremental (RCEI).

Los resultados mostraron un mayor beneficio con CAN que con SIT, así como un coste menor (Tabla 2), por lo que CAN es una alternativa dominante respecto de SIT. Dichos resultados fueron similares con las dos dosis evaluadas de CAN. La mayor reducción del coste se asoció a la nefropatía. Los análisis de sensibilidad mostraron la robustez de los resultados obtenidos, obteniéndose la dominancia de CAN en todos los escenarios analizados.

Los autores concluyen que canaglifozina, añadida a la combinación de metformina y una sulfonilurea en el tratamiento de pacientes con diabetes tipo 2, se asocia a un coste menor y a un beneficio mayor que la adición de sitagliptina a dicha combinación.

La PCSK9 (Proteína Convertasa Subtilisina/Kexina tipo 9) facilita la degradación de los receptores de LDL colesterol (LDL-c), reduciendo así el aclaramiento de las partículas de LDL-c circulante. La actividad de la PCSK9 está en relación inversa con el nivel de LDL-c: un aumento de la función de esta enzima provoca un incremento del nivel de LDL-c y del riesgo cardiovascular en individuos con hipercolesterolemia familiar (HF) y viceversa. Por este motivo se está investigando en el desarrollo de fármacos que inhibidores de PCSK9 (i-PCSK9), reduciendo así el LDL-c. Se han obtenido dos i-PCSK9, alirocumab y evolocumab, que en los ensayos clínicos han mostrado reducir un 47,5% los niveles de LDL-c, así como el riesgo de infarto (OR: 0,49), motivo por lo cual se han autorizado en el tratamiento de hipercolesterolemia en pacientes con HF heterocigótica o ateroesclerosis cardiovascular que requiera un mayor descenso del LDL-c, a pesar de tomar estatinas a dosis máximas. En este caso, si los beneficios a corto plazo se mantienen en el largo plazo, los i-PCSK9 serían una alternativa terapéutica importante en pacientes de alto riesgo; no obstante, el elevado coste (más de 14.000 $/paciente/año) requiere investigar la eficiencia del tratamiento. Por ello, los autores1 realizaron un análisis coste-efectividad de los i-PCSK9 desde la perspectiva del sistema de salud de EE. UU.

Se utilizó un modelo previo utilizado en patología cardiovascular para simular la incidencia, prevalencia y mortalidad de coronariopatía e ictus en la población de 35 años o más de EE. UU., en función del sexo, edad y factores de riesgo; asimismo, el modelo estima los costes asociados. Se estimó entonces la eficiencia del tratamiento con i-PCSK9 en pacientes heterocigotos con HF con historia familiar de coronariopatía prematura y niveles de LDL-c de al menos 150 mg/dL con terapia con estatinas o sin historia familiar previa de coronariopatía prematura y LDL-c de al menos 250 mg/dL, sin terapia de estatinas, o de 200 mg/dL, con dicha terapia.

Se evaluaron 3 estrategias terapéuticas: la actual con estatinas, la adición de ezetimibe (EZE) y la adición de i-PCSK9. Se asume que las 3 terapias reducen el riesgo cardiovascular de la misma manera ante la misma variación de mg/dL del LDL-c. La utilidad de los estados de salud se tomó del último estudio Global Burden of Disease de 2010. El resultado se expresó mediante el ratio coste efectividad incremental (RCEI), en €/AVAC.

De los 1,7 millones de individuos de 35-74 años que presentan HF, 1,1 millones (edad media: 51 años; LDL-c medio: 207 mg/dL) están tomando estatinas o son intolerantes, por lo que son candidatos a EZE o i-PCSK9. Se estimó que la adición de EZE a la estatina evitaba 214.400 eventos cardiovasculares mayores (ECVM) y generaba 475.100 AVAC. La adición de i-PCSK9 evitaba un 47% más de ECVM y producía un 32% más de AVAC. Entre los 13 millones de individuos con ateroesclerosis, 8,5 millones estaban tomando estatinas (edad media: 61 años; LDL-c: 109 mg/dL), con LDL-c >70 mg/dL, o eran intolerantes a las mismas. Se estimó que la adición de EZE al tratamiento con estatina evitaba 2,7 millones de ECVM y generaba 5,3 millones de AVAC. La adición de i-PCSK9 evitaba un 59% adicional de ECVM y producía un 49% más de AVAC, respecto de la adición de EZE (Tabla 1).

Los resultados del análisis probabilístico mostraron que la probabilidad de que la adición de i-PCSK9 fuera coste efectiva para una disposición a pagar de 100.000 $/AVAC era nula (0%), debiendo reducir el precio del fármaco en un 68%-70%. En definitiva, a pesar de que la eficacia de los i-PCSK9 (en la reducción de la incidencia de infartos, ictus y muertes cardiovasculares) es buena, los valores de eficiencia estimada superan todos los umbrales utilizados en EE. UU. El tratamiento adicional a los individuos elegibles entre 35 y 74 años aumentaría el gasto farmacéutico a 151.140 millones $; con los precios actuales de los i-PCSK9, su utilización aumentaría a 605.116 millones $ el gasto farmacéutico.

Los autores concluyen que, a los precios actuales de los inhibidores de la enzima PCSK9, su utilización en el tratamiento de hipercolesterolemia familiar heterocigótica o en ateroesclerosis no ofrece un valor de eficiencia que se sitúe por debajo del umbral habitual, además de incrementar notablemente el presupuesto farmacéutico. Sería necesaria una reducción del coste anual por paciente, desde los aproximadamente 14.000 $ actuales hasta 4536 $, para alcanzar el umbral de 100.000 $/AVAC.

El efecto de cualquier nuevo fármaco sobre el gasto sanitario es determinado por el tamaño de la población tratada, la duración y la efectividad del tratamiento y el coste del fármaco, principalmente. Si el coste es elevado y el tratamiento debe administrarse a muchos pacientes y por mucho tiempo, o el beneficio producido es tal que absorbe el incremento del coste o el impacto económico puede ser enorme, tanto que pueda ser insostenible. En estos casos, la medida obvia es reducir el precio del fármaco; en caso contrario, una solución pasaría por administrar el tratamiento a los subgrupos de mayor riesgo, en donde el beneficio fuera máximo.