La acromegalia es un trastorno resultante de una secreción excesiva de la hormona de crecimiento (HC) por parte de la hipófisis, después de haberse completado el crecimiento normal del esqueleto y otros órganos. Habitualmente es secundario a un adenoma benigno de las células secretoras de la hormona en la hipófisis anterior. La HC estimula la secreción del factor de crecimiento semejante a la insulina tipo 1 (IGF-I), produciendo un crecimiento somático excesivo así como una disfunción metabólica que conduce a daño tisular y una reducción de la esperanza de vida. La acromegalia presenta una prevalencia de 1 caso cada 15.000-25.000 habitantes, pudiendo estimarse en España un total de 1.800-3.000 pacientes.
Pegvisomant es un análogo de la HC humana, sometida a pegilación y modificada genéticamente, que actúa como antagonista de los receptores de la HC, compitiendo con ella por sus receptores, evitando así su activación. Su precio elevado induce la realización de un análisis farmacoeconómico con el objetivo de determinar su eficiencia comparada respecto de la no utilización del mismo. El fármaco se administra a dosis de entre 10 y 30 mg/día; su precio en España es de 2.196 para el envase de 30 viales de 10 mg.
Para el análisis de la eficiencia del medicamento, los autores3 desarrollaron un modelo analítico que evaluara el fármaco en comparación con el tratamiento estándar, desde la perspectiva del sistema de salud. El tratamiento estándar consistía en el que se instauraba hasta la aparición del nuevo tratamiento, derivado de la administración de análogos de somastostatina de acción prolongada (octeotride y lanreotide). Los pacientes entraban en el modelo, con o sin la administración del tratamiento evaluado, estimándose posteriormente los resultados obtenidos a lo largo de 20 años. La variable del beneficio clínico se midió en años de vida ganados (AVG) así como en años de vida ajustados a calidad (AVAC).
Para la estimación de la supervivencia del cuidado estándar se aplicó un ratio de mortalidad estandarizada para acromegalia a la tasa de mortalidad natural. Para estimar el beneficio medido en términos de supervivencia, se asumió que el 92% de los pacientes tratados serían respondedores, obteniendo una tasa similar a la de la población general, mientras que el 8% restante serían no respondedores, con una mortalidad equivalente a la del cuidado estándar. Los datos de calidad de vida se obtuvieron ajustando la supervivencia por la utilidad de los estados de salud correspondientes. Por su parte, el coste incorporado fue el de adquisición de los fármacos administrados en cada alternativa.
Al cabo de los 20 años de seguimiento de los pacientes, los resultados mostraron un ratio coste utilidad incremental que superaba los 100.000 £/AVAC (Tabla 3).
Los resultados se mostraron sensibles al horizonte temporal asumido: en el caso de reducirse éste de 20 a 5 años, el estimador de la eficiencia mejoraba en un 50%. Asimismo, se estimó el precio umbral del medicamento evaluado, que conduciría a un valor del RCEI por debajo del umbral habitual de 30.000 £/AVAC, indicando que éste debería reducirse hasta una tercera parte de su valor actual.
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Tabla 3 | ||
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| Pegvisomant vs Tratamiento estándar | RCEI/RCUI (£/AVAC) | |
| Coste incremental (£) | 196.056 | |
| AVG incrementales | 1,01 | 194.349 |
| AVAC | 1,87 | 105.119 |
Como conclusión, los autores indican que pegvisomant presenta una elevada eficacia, reduciendo los niveles del factor de crecimiento semejante a insulina tipo 1 (IGF-I) y mejorando los signos y síntomas de la enfermedad; no obstante, la eficiencia del tratamiento no sería considerada como adecuada, utilizando los mismos parámetros que para otros medicamentos.
3 Moore D, Adi Y, Connock M, Bayliss. Clinical effectiveness and cost effectiveness of pegvisomant for the treatment of acromegaly: a systematic review and economic evaluation. BMC Endocrine Disorders. 2009; 9: 20.





