Las enfermedades raras presentan importantes desafíos científicos y clínicos debido al reducido número de pacientes, la escasez de datos y las dificultades para diseñar ensayos clínicos adaptados. En este contexto, iniciativas europeas de colaboración público-privada como Innovative Medicines Initiative (IMI) e Innovative Health Initiative (IHI) impulsan proyectos para mejorar la investigación.
Estas plataformas, apunta la Federación Europea de Asociaciones de la Industria Farmacéutica (EFPIA) reúnen a industria, investigadores, pacientes y autoridades sanitarias con el objetivo de acelerar el desarrollo de tratamientos para estas patologías.
Los proyectos desarrollados en el marco de estas iniciativas buscan mejorar el diagnóstico y crear metodologías innovadoras para ensayos clínicos en poblaciones pequeñas. También refuerzan las redes de investigación europeas y fomentan la cooperación internacional.
Objetivo: mejorar la generación de conocimiento y la toma de decisiones en investigación
Además, integran datos procedentes de pacientes y evidencia del mundo real. Esto permite mejorar la generación de conocimiento y la toma de decisiones en investigación. Según EFPIA, estas colaboraciones ayudan a superar los principales obstáculos en el desarrollo de terapias para enfermedades raras.
La cooperación entre actores públicos y privados refuerza la capacidad investigadora europea. El objetivo final es mejorar el acceso de los pacientes a tratamientos innovadores.