Evaluación de nuevos fármacos

Ravulizumab (▼Ultomiris®) en hemoglobinuria paroxística nocturna y síndrome hemolítico urémico atípico

Publicado en Nº456 Nº456
Carlos Fernández Moriano Editor científico y coordinador de Panorama Actual del Medicamento. Email: cfmoriano@redfarma.org

Resumen

Se trata de un nuevo anticuerpo monoclonal que se une selectivamente a la proteína C5 del complemento e inhibe de forma inmediata y completa su escisión en C5a y C5b: impide la formación del complejo terminal de ataque a membrana y actúa como un inmunosupresor específico limitando la opsonización de microorganismos y la eliminación de inmunocomplejos. Dado que también bloquea la sobreactivación patológica del complemento que lisaría los eritrocitos sanos, el medicamento ha sido autorizado para el tratamiento por vía intravenosa de pacientes adultos y pediátricos de ≥ 10 kg con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN), tanto si tienen hemólisis con manif

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