Omaveloxolona en ataxia de Friedreich

Resumen

Omaveloxolona es un novedoso activador de la vía del factor nuclear derivado de eritroide 2 similar al factor 2 (Nrf2), una vía importante en la respuesta al estrés oxidativo y que se encuentra alterada en pacientes con ataxia de Friedreich (en adelante, AF). Omaveloxolona activa esta vía mediante su unión a la proteína reguladora Keap1, bloqueando su actividad. Keap1 promueve la ubiquitinación y degradación de Nrf2 en el proteasoma. De este modo, omaveloxolona promueve la acumulación de Nrf2 en el citoplasma celular –por ejemplo, en los fibroblastos–, donde induce la capacidad antioxidante endógena. Con base en este mecanismo, el medicamento, designado com