Efanesoctocog alfa y etranacogén dezaparvovec en hemofilia

Resumen

Efanesoctocog alfa es una nueva proteína humana recombinante diseñada para sustituir al factor VIII de coagulación ausente o parcialmente deficiente en los pacientes con hemofilia A: permite corregir temporalmente la deficiencia de este factor para que la cascada de coagulación continúe hasta la formación del coágulo de fibrina y, con ello, reducir la tendencia a las hemorragias. Con base en ese mecanismo, el medicamento, designado como huérfano, ha sido autorizado para su uso por vía intravenosa en el tratamiento y profilaxis de las hemorragias en pacientes con hemofilia A en todos los grupos de edad.

Su eficacia clínica se estudió en adultos y adolesc