La EMA recomienda revocarla autorización de comercialización de ▼Tavneos® (avacopán)

El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la EMA (del inglés, European Medicines Agency) a finales de junio de 2026 ha concluido su revisión urgente del medicamento ▼Tavneos® (avacopán) y ha recomendado la revocación de su autorización de comercialización en la Unión Europea (UE), ya que sus beneficios ya no superan sus riesgos.

A continuación, corresponde a la Comisión Europea de la UE revocar la autorización de comercialización en las próximas semanas (durante julio o agosto de 2026), mediante su publicación en el Diario Oficial de la UE, en cuyo caso, este medicamento, indicado para dos enfermedades raras de los vasos sanguíneos, dejará de estar autorizado en la UE.

El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP, del inglés, Committee for Medicinal Products for Human Use) de la EMA ha concluido su revisión (o referral, en inglés) del medicamento ▼Tavneos® (avacopán) y finalmente ha recomendado la revocación de su autorización de comercialización en la Unión Europea (UE), ya que sus riesgos superan con creces sus beneficios (AEMPS, 2026a).

▼Tavneos® es un medicamento que se utiliza para tratar a adultos con granulomatosis con poliangitis (GPA) o poliangitis microscópica (MPA) graves y activas, que son afecciones inflamatorias de los vasos sanguíneos, consideradas “enfermedades raras” y, por lo tanto, ▼Tavneos® está catalogado en Europa como “medicamento huérfano”. ▼Tavneos® se utiliza como parte de un tratamiento combinado que también incluye rituximab o ciclofosfamida. ▼Tavneos® contiene el principio activo avacopán. Se puede encontrar más información sobre en su ficha técnica (AEMPS, 2022). El principio activo avacopán, bloquea el receptor de una proteína de la sangre denominada complemento 5a (o C5a), que forma parte del sistema inmunitario (las defensas naturales del organismo). Cuando C5a se une a su receptor, activa unas células inmunitarias llamadas neutrófilos, que contribuyen a la inflamación de los vasos sanguíneos pequeños en la GPA y la PAM. Al bloquear el receptor de C5a, se espera que▼Tavneos® reduzca la inflamación de los vasos sanguíneos, mejorando así los síntomas de la enfermedad.

La revisión se inició para evaluar nueva información que planteaba dudas sobre la integridad de los datos del estudio principal (el estudio Advocate) que respalda la autorización de comercialización del medicamento en la UE (Clinical Trials, 2025).

En el estudio Advocate, que incluyó a 331 pacientes con GPA o MPA, se comparó un tratamiento de 52 semanas con▼Tavneos® con placebo (un tratamiento simulado) junto con un tratamiento de 20 semanas con corticoides (medicamentos utilizados para tratar enfermedades inflamatorias), ambos además del tratamiento estándar (ya sea rituximab o un régimen que consistía en ciclofosfamida seguida de azatioprina). Con base en los datos de este estudio, al final de la evaluación de la solicitud de autorización de comercialización por parte de la EMA, se determinó que ▼Tavneos® era, al menos tan eficaz como el tratamiento de 20 semanas con altas dosis de corticoides para inducir la remisión en pacientes con GPA o MPA, y que conducía a mejores tasas de remisión a largo plazo (52 semanas) que el comparador.

Tras revisar la totalidad de los datos disponibles y la nueva información sobre el manejo de los datos del estudio, el CHMP concluyó que el estudio Advocate se realizó infringiendo los principios de buenas prácticas clínicas (BPC). Los datos del estudio presentados durante la evaluación de la solicitud de autorización de comercialización resultaron ser incorrectos y engañosos, por lo que ya no se podía confiar en ellos para demostrar la eficacia de ▼Tavneos®. Los datos posteriores a la comercialización y otros análisis post hoc del estudio Advocate no se consideran suficientes para demostrar los beneficios del medicamento.
Recientemente, el Comité europeo de Evaluación de Riesgos de Farmacovigilancia (PRAC, por sus siglas en inglés), del que forma parte la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) había establecido nuevas recomendaciones respecto al riesgo asociado a avacopán (▼Tavneos®) de daño hepático inducido por fármacos –DILI (del inglés drug-induced liver injury)– y de síndrome de desaparición de los conductos biliares –VBDS (del inglés, vanishing bile duct syndrome)– una afección poco común en la que los pequeños conductos biliares dentro del hígado se dañan gradualmente y desaparecen con el tiempo, incluidos casos con desenlace mortal. Así, el PRAC había incorporado las siguientes medidas adicionales (AEMPS, 2026b):

- Realizar pruebas de función hepática al menos cada dos semanas durante los tres primeros meses de tratamiento y cada cuatro semanas, durante los tres meses siguientes.

- Considerar la interrupción definitiva del tratamiento ante cualquiera de las siguientes situaciones:

1. Incremento de la fosfatasa alcalina (ALP) 2 veces o más el límite superior de normalidad (LSN), cuando el origen del aumento sea hepático.

2. Presencia de síntomas clínicos del síndrome de los conductos biliares evanescentes como ictericia o prurito.

- Suspender el tratamiento de forma inmediata y definitiva ante la sospecha diagnóstica de síndrome de los conductos biliares evanescentes.

Por consiguiente, el comité CHMP ha recomendado la revocación de la autorización de comercialización del medicamento en la UE. Para llegar a esta conclusión, el CHMP también tuvo en cuenta las opiniones de los representantes de pacientes y profesionales sanitarios, así como las comunicaciones escritas recibidas de terceros.

En este punto, si la Comisión Europea confirma esta recomendación, ▼Tavneos® dejará de estar autorizado en la UE.

Información para pacientes

El CHMP, en su recomendación del 26 de junio de 2026, indica:

- Una revisión reciente ha concluido que no se puede confiar en los datos utilizados para respaldar la autorización de ▼Tavneos® para demostrar la eficacia del medicamento.

- Por lo tanto, la EMA ha recomendado que ▼Tavneos® deje de comercializarse en la Unión Europea, dado que sus beneficios ya no superan sus riesgos. Si la Comisión Europea confirma esta recomendación, ▼Tavneos® dejará de estar autorizado en la UE.

- Ningún paciente nuevo debe comenzar el tratamiento con ▼Tavneos®. Si usted está tomando ▼Tavneos®, su médico prescriptor le informará sobre otras opciones de tratamiento.

- ▼Tavneos® se asocia con un riesgo de problemas hepáticos graves [lesión hepática inducida por fármacos (DILI) y síndrome de desaparición de los conductos biliares (VBDS)], incluyendo casos con desenlace fatal. Estos efectos secundarios ocurren principalmente durante los primeros tres meses de tratamiento con ▼Tavneos®.

- En pacientes tratados con ▼Tavneos® durante menos de 3 meses antes de interrumpir el tratamiento, se debe controlar la función hepática con las pruebas adecuadas al menos cada 2 semanas hasta que hayan transcurrido 3 meses desde el inicio del tratamiento.

- En los pacientes que recibieron ▼Tavneos® durante más de 3 meses, se debe controlar la función hepática cada 4 semanas durante un máximo de 6 meses y, posteriormente, según lo considere necesario el médico tratante.

- Si está tomando ▼Tavneos® y tiene alguna pregunta, debe consultar con su médico.

Información para profesionales sanitarios

Las recomendaciones que hizo el CHMP el 26 de junio de 2026, indican:

- Debido a incumplimientos de las buenas prácticas clínicas (BPC), ya no se puede confiar en los datos del ensayo fundamental en el que se basó la autorización de comercialización de ▼Tavneos® para demostrar la eficacia del medicamento.

- No se dispone de datos fiables, aleatorios y controlados que confirmen la eficacia de ▼Tavneos®.

- Por consiguiente, la EMA ha recomendado la revocación de la autorización de comercialización de ▼Tavneos® en la Unión Europea, dado que sus beneficios ya no superan sus riesgos. Si la Comisión Europea confirma esta recomendación, ▼Tavneos® dejará de estar autorizado en la UE.

- No se debe iniciar el tratamiento con ▼Tavneos® en pacientes nuevos. Los pacientes que actualmente reciben tratamiento deben cambiar a opciones de tratamiento alternativas.

- ▼Tavneos® se asocia con un mayor riesgo de lesión hepática inducida por fármacos (DILI, por sus siglas en inglés) y síndrome de desaparición de los conductos biliares (VBDS, por sus siglas en inglés), incluidos casos con desenlace mortal; la mayoría de los casos ocurrieron dentro de los 3 meses posteriores al inicio del tratamiento.

- Para mitigar estos riesgos, la función hepática de los pacientes tratados recientemente con ▼Tavneos® debe ser monitorizada de cerca hasta que el tratamiento se suspenda por completo:

- Para pacientes en los primeros 3 meses de tratamiento: al menos cada 2 semanas;

- Para pacientes que ya llevan más de 3 meses en tratamiento: cada 4 semanas hasta los 6 meses de tratamiento, y posteriormente según esté clínicamente indicado.

- Si se sospecha de VBDS, se debe suspender inmediatamente el tratamiento con ▼Tavneos®.

Una vez que esta recomendación de revocación de la autorización de comercialización se refrende por parte de la Comisión Europea, y se publique oficialmente (durante julio o agosto de 2026), se enviará oportunamente una comunicación directa (DHPC, del inglés Direct Healthcare Professional Communication) a los profesionales sanitarios que prescriban, dispensen o administren el medicamento, incluyendo la información y las recomendaciones mencionadas anteriormente. Esta comunicación también se publicará en la página de Comunicaciones Directas a Profesionales Sanitarios de la EMA y de la AEMPS (https://www.aemps.gob.es/medicamentos-de-uso-humano/farmacovigilancia-de-medicamentos-de-uso-humano/cartas_segprofsani/).

Bibliografía

• • Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS). La EMA recomienda retirar la autorización de comercialización de ▼Tavneos® (avacopán). Nota Informativa. Referencia: MUH 07/2026, Fecha: 30 de junio de 2026. Disponible en: https://app-docs.aemps.es/web/NI_AEMPS_Tavneos-avacopán.pdf (acceso el 03 de julio de 2026).
• • Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS). La AEMPS informa de las nuevas medidas para prevenir el daño hepático con avacopán (▼Tavneos®). Nota Informativa. Referencia: MUH(FV), 02/2026, Fecha: 15 de junio de 2026. Disponible en: https://app-docs.aemps.es/web/NI_AEMPS_avacopán_2026.pdf (acceso el 03 de julio de 2026).
• • Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS). ▼Tavneos®. Ficha técnica. Fecha actualización: 11 de enero de 2022. Disponible en: https://cima.aemps.es/cima/dochtml/ft/1211605002/FT_1211605002.html (acceso el 03 de julio de 2026).
• • Clinical Trials. A Phase 3 Clinical Trial of CCX168 (Avacopán) in Patients With ANCA-Associated Vasculitis (ADVOCATE). ID NCT02994927. Sponsor Amgen. Information provided by Amgen (Responsible Party). Last Update Posted 2025-03-24. Disponible en: https://clinicaltrials.gov/study/NCT02994927 (acceso el 03 de julio de 2026).