Cataluña, Comunidad de Madrid y Andalucía concentraron en 2025 más de la mitad de la actividad investigadora en enfermedades raras en España. Así lo recoge el “Informe sobre Ensayos Clínicos para Enfermedades Raras en España 2025”, elaborado por la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU) con motivo del Día Internacional de los Ensayos Clínicos, que se celebró el 20 de mayo.
Según el estudio, Cataluña participó en 171 ensayos clínicos relacionados con enfermedades raras, seguida de Comunidad de Madrid, con 151, y Andalucía, con 100. También destacó Comunidad Valenciana, con 79 investigaciones autorizadas. No obstante, al ajustar los datos a la población de cada territorio, Navarra, Galicia y País Vasco superaron la tasa de ensayos por millón de habitantes de Cataluña y Andalucía.
Cataluña, Madrid y Andalucía lideran la investigación en enfermedades raras en España»
Más de uno de cada cinco ensayos se dirigió a enfermedades raras
Durante 2025 se autorizaron en España 962 ensayos clínicos, de acuerdo con los datos del Registro Español de Estudios Clínicos (REec) de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios. De ellos, 216 estuvieron destinados a enfermedades raras, un 4 % más que el año anterior.
Estas investigaciones representaron el 22 % del total de ensayos clínicos autorizados en el país, una proporción similar a la registrada en 2024. Además, el número de participantes en estudios sobre patologías poco frecuentes aumentó un 11 %, hasta alcanzar las 4.088 personas.
Cataluña, Madrid y Andalucía concentraron más del 50 % de la investigación en enfermedades raras durante 2025.
El informe también pone de relieve el papel de la industria farmacéutica en este ámbito. Los ensayos promovidos por compañías farmacéuticas crecieron un 8 % respecto a 2024, al pasar de 196 a 212 estudios. En consecuencia, el sector impulsó el 98 % de las investigaciones autorizadas en enfermedades raras.
La presidenta de AELMHU, Beatriz Perales, señaló que los datos “confirman que la investigación en enfermedades raras continúa avanzando y consolidándose en España”. Asimismo, reclamó procesos administrativos “más ágiles” y mayores incentivos a la I+D para acelerar el inicio de los ensayos y reforzar la competitividad del país.
Predominio de las fases II y III
La mayor parte de los ensayos clínicos autorizados en 2025 se concentró en las fases II y III, que representaron el 72 % del total. Entre ellas sobresale el crecimiento de los estudios en fase III, que aumentaron un 22 % en comparación con el año anterior, al pasar de 77 a 94 investigaciones.
En cuanto a las áreas terapéuticas, la oncología mantuvo el liderazgo con 47 ensayos clínicos, aunque su peso relativo descendió hasta el 22 %, cuatro puntos menos que en 2024.
Por detrás se situó el área de sistema inmunitario, que consolidó su crecimiento con 44 ensayos, un 38 % más que el año anterior. También destacaron las investigaciones relacionadas con el sistema nervioso, con 33 estudios autorizados, y las vinculadas a anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología, con 27.
Los ensayos en fase III crecieron un 22 % y alcanzaron los 94 estudios en 2025.
El informe subraya igualmente el avance de la investigación en enfermedades cardiovasculares raras. En 2025 se autorizaron 16 ensayos clínicos en este campo, el doble que en 2024.
Descenso de las terapias avanzadas
Frente al crecimiento general de la investigación en enfermedades raras, los ensayos con medicamentos de terapias avanzadas registraron una caída significativa. El número total de estudios autorizados descendió un 25 %, hasta situarse en 40, frente a los 53 del año anterior.
La reducción fue aún más acusada en enfermedades raras, donde los ensayos pasaron de 28 a 10, lo que supone un descenso del 64 %. También disminuyó el número de participantes: 870 personas formaron parte de este tipo de investigaciones y, de ellas, 138 eran pacientes con enfermedades raras.
Pese a esta tendencia, AELMHU considera que las terapias avanzadas siguen siendo fundamentales para facilitar el acceso a tratamientos innovadores dirigidos a pacientes con patologías poco frecuentes.
Más de 1.200 ensayos desde 2020
El informe analiza además la evolución de los ensayos clínicos en España desde 2020. En los últimos seis años se autorizaron 5.678 estudios clínicos en el país, de los cuales 1.284 estuvieron dirigidos a enfermedades raras. Esto equivale al 23 % del total.
Durante ese periodo, la investigación en patologías poco frecuentes mantuvo una media cercana a los 200 ensayos anuales. El impulso de la industria farmacéutica resultó determinante: desde 2020, las compañías promovieron 1.236 ensayos, el 96 % del total, frente a los 48 impulsados por promotores no comerciales.
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