Vamorolona en distrofia muscular de Duchenne

Resumen

Vamorolona es un corticoide disociativo que se une de forma selectiva al receptor de los glucocorticoides, desencadenando efectos antiinflamatorios por medio de la inhibición de la transcripción de genes mediada por el factor NF-κB, pero provocando una menor activación transcripcional de otros genes (lo que, tradicionalmente se relacionaba con los eventos adversos en los glucocorticoides clásicos). Con base en este mecanismo de acción, el medicamento, designado como huérfano y de administración oral, ha obtenido la autorización de comercialización para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en pacientes a partir de 2 años.

Los datos