Según el Informe Anual de Acceso a los Medicamentos Huérfanos en España 2025 publicado por la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU).
Esta cifra supone tres tratamientos más que en 2024 y representa el segundo mejor dato desde 2020, solo por detrás del máximo histórico alcanzado en 2023, con 21 fármacos financiados.
El estudio analiza la evolución del acceso a estos tratamientos en Europa y su disponibilidad en España a partir de datos oficiales actualizados a 31 de diciembre de 2025. Entre los principales indicadores, el informe examina las autorizaciones de comercialización en la Unión Europea, la obtención del Código Nacional y la posterior financiación por parte del Sistema Nacional de Salud (SNS).
La asociación advierte de que persisten importantes retos, especialmente en lo relativo a los plazos de acceso y a la llegada de la innovación terapéutica al sistema sanitario español»
Importantes retos
Según AELMHU, el avance en la financiación refleja el compromiso del sector farmacéutico y de las administraciones con las personas que conviven con enfermedades raras. No obstante, la asociación advierte de que persisten importantes retos, especialmente en lo relativo a los plazos de acceso y a la llegada de la innovación terapéutica al sistema sanitario español.
A cierre de 2025, el SNS financia un total de 103 medicamentos huérfanos, lo que equivale al 66 % de los tratamientos autorizados en la Unión Europea, ocho puntos porcentuales más que el año anterior. En los últimos tres años se han financiado 58 fármacos, frente a los 28 registrados entre 2020 y 2022.
Pese a estos avances, los tiempos de acceso continúan estancados. La media de espera desde la obtención del Código Nacional hasta la aprobación de la financiación se mantiene en 23 meses, sin variación respecto a los dos años previos. Además, 31 medicamentos con Código Nacional siguen pendientes de financiación en España.
El informe destaca también la financiación de dos nuevas terapias avanzadas para enfermedades raras en 2025, lo que consolida el cambio de tendencia iniciado en 2024 y refuerza el papel de España en el acceso a tratamientos innovadores.
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