Nuevos medicamentos huérfanos

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SEPTIEMBRE 2017 Panorama Actual Med. 2017; 41(406)

Los medicamentos huérfanos son aquellos que sirven para diagnosticar, prevenir o tratar enfermedades raras de carácter muy grave o con riesgo para la vida. En la Unión Europea, la calificación de enfermedad rara se aplica a todas aquellas que no afectan a más de 5 de cada 10.000 personas. La designación de un medicamento como huérfano no garantiza su uso en la condición designada y no implica necesariamente que el producto satisfaga los criterios de eficacia, seguridad y calidad necesarios para la concesión de la autorización de comercialización. Como para cualquier medicamento, estos criterios sólo pueden ser evaluados una vez que la solicitud de autorización de comercialización haya sido presentada.

MEDICAMENTOS HUÉRFANOS AUTORIZADOS EN LA UNIÓN EUROPEA (EMA) EN LOS ÚLTIMOS DOCE MESES
Medicamento®	PRINCIPIO ACTIVO	Laboratorio	Autorización	Indicación
Oxervate	Factor de crecimiento nervioso (NGF)	Dompe	6/7/2017	Queratitis
Besponsa	Inotuzumab ozogamicina	Pfizer	29/6/2017	Linfoma/Leucemia linfoblástica
Cerliponasa alfa	Brineura	BioMarin	30/5/2017	Lipofuscinosis ceroide neuronal infantil tipo 2
Spinraza	Nusinersen	Biogen Idec	30/5/2017	Atrofia muscular espinal
Dinutusimab beta Apeiron	Diutusimab beta	Apeiron	8/5/2017	Neuroblastoma
Natpar	Hormona paratioridea	Shire	24/4/2017	Hipoparatiroidismo
Quenodesoxicólico Acido Sigma Tau	Quenodesoxicólico, ácido	Sigma Tau	10/4/2017	Xantomatosis cerebrotendinosa
Ledoga	Clormetina	Actelion	3/3/2017	Linfoma cutáneao de células T tipo micosis fungoide
Cystadrops	Mercaptamina	Orphan Europe	19/1/2017	Cistinosis (depósitos corneales)
Ocaliva	Obetcólico, ácido	Intercept	12/12/2016	Colangitis biliar primaria
SomaKit TOC	Edotreotida	Advanced Accelrator Applications	8/12/2016	Diagnóstico por imagen (PET)
Venclyxto	Venetoclax	AbbVie	5/12/2016	Leucemia linfocítica crónica
Ninlaro	Ixazomib	Takeda	21/11/2016	Mieloma múltiple
Lartruvo	Olaratumab	Eli Lilly	9/11/2016	Sarcoma de tejidos blandos
Onivyde	Irinotecan	Baxalta	14/10/2016	Adenocarcinoma metastásico de páncreas
Zalmoxis	Células T alogénicas modificadas géneticamente	MolMed	18/8/2016	Trasplante de células hepatopoyéticas pluripotentes haploindénticas

Estadística de designación y autorización de medicamentos huérfanos en la Unión Europea
Año	Solicitudes remitidas	Solicitudes evaluadas	Opiniones positivas	(%)	Solicitudes retiradas	(%)	Opiniones negativas finales	(%)	Designaciones	Fármacos huérfanos autorizados	Designaciones huérfanas autorizadas1
2017	135	149	86	58%	62	42%	1	1%	81	9	9
2016	330	304	220	72%	82	27%	2	1%	209	14	14
2015	258	272	177	65%	94	35%	1	1%	190	14	21
2014	329	259	196	76%	62	24%	2	1%	187	15	16
2013	201	197	136	69%	60	30%	1	1%	136	7	8
2012	197	192	139	72%	52	27%	1	1%	148	10	12
2011	166	158	111	70%	45	29%	2	1%	107	5	5
2010	174	176	123	70%	51	29%	2	1%	128	4	4
2009	164	136	113	83%	23	17%	0	0%	106	9	9
2008	119	118	86	73%	31	26%	1	1%	73	6	7
2007	125	117	97	83%	19	16%	1	1%	98	13	13
2006	104	103	81	79%	20	19%	2	2%	80	9	11
2005	118	118	88	75%	30	25%	0	0%	88	4	4
2004	108	101	75	74%	22	22%	4	4%	73	6	6
2003	87	96	54	56%	37	40%	1	1%	55	5	5
2002	80	75	43	57%	32	42%	2	3%	49	4	4
2001	83	90	62	70%	26	29%	1	1%	64	3	3
2000	72	32	26	81%	3	10%	0	0,0%	14	0	0
TOTAL	2.850	2.688	1.913	71%	751	28%	24	1%	1.886	137	151

1 Indicaciones designadas que están incluidas en los medicamentos huérfanos autorizados.

PUBLICACIONES Y PÁGINAS WEB DE INTERÉS

A) Instituciones y redes españolas

instituto de salud carlos iii (Ministerio de Ciencia e Innovación):

– Instituto de Enfermedades Raras:

http://www.isciii.es/ISCIII/es/contenidos/fd-el-instituto/fd-organizacion/fd-estructura-directiva/fd-subdireccion-general-servicios-aplicados-formacion-investigacion/fd-centros-unidades/instituto-investigacion-enfermedades-raras.shtml

– CIBERER (Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras):

http://www.isciii.es/htdocs/centros/enfermedadesraras/enfermedadesraras_presentacion.jsp

Instituto de Mayores y Servicios Sociales (IMSERSO, Ministerio de Sanidad, Política Social e Igualdad):

http://www.imserso.es/imserso_01/index.htm

Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER)

www.enfermedades-raras.org

– Asociaciones de pacientes en España:

http://www.feder.org.es/asociaciones_listado.php

B) Instituciones y redes europeas

Agencia Europea de Medicamentos (EMA; Europea Medicines Agency). Apartado de Medicamentos
Huérfanos (Inglés):

http://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/special_topics/general/general_content_000034.jsp&murl=menus/special_topics/special_topics.jsp&mid=WC0b01ac058002d4eb&jsenabled=true)

Comisión Europea: web oficial de la Comisión Europea sobre enfermedades raras y medicamentos
huérfanos (español).

http://ec.europa.eu/health/rare_diseases/policy/index_es.htm

Orphanet: Portal de información oficial de la Unión Europea sobre enfermedades raras y medicamentos huérfanos (español).

http://www.orpha.net/consor/cgi-bin/index.php?lng=ES

Eurordis: Federación Europea de Asociaciones de Pacientes con Enfermedades Raras (español).

http://www.eurordis.org/es

C) Otras instituciones y redes internacionales

Food & Drug Administration (FDA, Estados Unidos). Apartado de Medicamentos Huérfanos (inglés):

http://www.fda.gov/ForIndustry/DevelopingProductsforRareDiseasesConditions/default.htm

Pharmaceuticals & Medical Devices Agency. Agencia de Medicamentos y Dispositivos Médicos, de Japón (inglés):

http://www.pmda.go.jp/english/index.html

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