Nuevos medicamentos huérfanos
Nº401
Los medicamentos huérfanos son aquéllos que sirven para diagnosticar, prevenir o tratar enfermedades raras de carácter muy grave o con riesgo para la vida. En la Unión Europea, la calificación de enfermedad rara se aplica a todas aquellas que no afectan a más de 5 de cada 10.000 personas. La designación de un medicamento como huérfano no garantiza su uso en la condición designada y no implica necesariamente que el producto satisfaga los criterios de eficacia, seguridad y calidad necesarios para la concesión de la autorización de comercialización. Como para cualquier medicamento, estos criterios sólo pueden ser evaluados una vez que la solicitud de autorización de comercialización haya sido presentada.
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MEDICAMENTOS HUÉRFANOS AUTORIZADOS EN LA UNIÓN EUROPEA (EMA) EN LOS ÚLTIMOS DOCE MESES |
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Medicamento |
Indicación |
Laboratorio |
Fecha |
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Ácido 2,2’-{2-[(1R)-1-({[(2,5-diclorobenzoyil)amino]acetil}amino)-3-metilbutil]-5-oxo-1,3,2-dioxaborolano-4,4-diil}diacético (Ninlaro®) |
Tratamiento del mieloma múltiple |
Takeda Pharma A/S |
23/11/2016 |
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Olaratumab (Lartruvo®) |
Tratamiento del sarcoma de tejidos blandos |
Eli Lilly Nederland B. V. |
11/11/2016 |
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Células T alogénicas modificadas genéticamente con un vector retroviral que codifica una forma truncada del receptor de baja afinidad del factor de crecimiento nervioso (ΔLNGFR) humano y la timidina quinasa del virus del Herpes simplex I |
Tratamiento adjunto en el trasplante de células hematopoyéticas |
MolMed S.p. A. |
23/08/2016 |
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Lenalidomida (Revlimid®) |
Tratamiento del linfoma de células del manto |
Celgene Europe Limited |
12/07/2016 |
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Daratumumab (Darzalex®) |
Tratamiento del mieloma |
Janssen-Cilag International |
24/05/2016 |
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Proteína recombinante de fusión consistente en el factor IX de coagulación humano unido a la zona Fc de IgG1 humana (Alprolix®) |
Tratamiento de la hemofilia B |
Biogen Idec Limited |
13/05/2016 |
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Proteína recombinante de fusión ligada al factor IX de coagulación humano con albúmina humana (Idelvion®) |
Tratamiento de la hemofilia B |
CSL Behring GmbH |
13/05/2016 |
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1-{3-[3-(4 clorofenil) propoxi]propil} piperidine (Wakix®) |
Tratamiento de la narcolepsia |
Bioprojet Pharma |
04/04/2016 |
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Factor X de coagulación humano (Coagadex®) |
Tratamiento de la deficiencia heriditaria de factor X |
Bio Products Laboratory |
18/03/2016 |
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Gliceril tri-(4-fenilbutirato) (Revicti®) |
Tratamiento de la deficiencia de carbamoil fosfato sintasa |
Horizon Therapeutics Limited |
01/12/2015 |
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Gliceril tri-(4-fenilbutirato) (Revicti®) |
Tratamiento de la deficiencia de ornitina carbamoil transferasa |
Horizon Therapeutics Limited |
01/12/2015 |
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Gliceril tri-(4-fenilbutirato) (Revicti®) |
Tratamiento de la citrulinaemia tipo I |
Horizon Therapeutics Limited |
01/12/2015 |
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Gliceril tri-(4-fenilbutirato) (Revicti®) |
Tratamiento de la aciduria arginosuccinica |
Horizon Therapeutics Limited |
01/12/2015 |
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Gliceril tri-(4-fenilbutirato) (Revicti®) |
Tratamiento de la hiperargininemia |
Horizon Therapeutics Limited |
01/12/2015 |
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Gliceril tri-(4-fenilbutirato) (Revicti®) |
Tratamiento de la deficiencia de ornitina translocasa |
Horizon Therapeutics Limited |
01/12/2015 |
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MEDICAMENTOS DESIGNADOS COMO HUÉRFANOS EN LA UNIÓN EUROPEA (EMA) |
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Medicamento |
Indicación |
Laboratorio |
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Ácido (6aR, 10aR)-3-(1’,1’-dimetilheptil)-delta-8-tetrahidro-cannabinol-9-carboxilico |
Tratamiento de la esclerosis sistémica |
TMC Pharma Services Ltd |
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Ácido 3-pentilbenzeneacético |
Tratamiento del síndrome de Alström |
ProMetic Pharma SMT Limited |
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Ácido 5-aminolevulínico |
Diagnóstico del glioma |
Centre Hospitalier Universitaire de Lille |
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Antroquinonol |
Tratamiento del cáncer de páncreas |
Biological Consulting Europe Ltd |
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Células dendítricas autólogas incubadas ex vivo con zebularina y factor VIII |
Tratamiento de la hemofilia A |
Idogen AB |
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Fluticasona |
Tratamiento de la esofagitis eosinofílica |
Adare Pharmaceuticals srl |
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Línea de células humanas de hepatoma HepaRG en hígado bioartificial |
Tratamiento del fallo agudo de hígado |
Hep-Art Medical Devices BV |
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Leuprorelina |
Tratamiento del hipogonadismo congénito |
Stichting Centre for Human Drug Research (CHDR) |
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Hidroxicloroquina |
Tratamiento del síndrome de antifosfolípidos |
Centre Hospitalier Universitaire d’Angers |
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Pentosano |
Tratamiento de la cistitis intersticial |
Kyoto Tech Limited |
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Pr-D-Cys-Met-Pip-Arg-Leu-Arg-Sar-Cys-Lys-Arg-Pro-Tyr-Tle-Leu-OH |
Tratamiento de la asfixia perinatal |
VECT-HORUS |
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Vector viral recombinante serotipo 9 adenoasociado conteniendo el humano N-alfa-acetilglucosaminidasa |
Tratamiento del síndrome Sanfilippo B |
Ser-mes Planificación SL |
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IgG recombinate degradadora de enzimas de Streptococcus pyogenes |
Prevención del rechazo tras el trasplante de órganos sólidos |
Hansa Medical AB |
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Trans-resveratrol |
Tratamiento de la ataxia espinocerebral |
Luis Pereira de Almeida |
PUBLICACIONES Y PÁGINAS WEB DE INTERÉS
- A) Instituciones y redes españolas
-
Instituto de salud Carlos iii (ministerio de ciencia e innovación):
-
Instituto de Enfermedades Raras: http://www.isciii.es/htdocs/centros/enfermedadesraras/enfermedadesraras_presentacion.jsp
-
CIBERER (Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras): http://www.isciii.es/htdocs/centros/enfermedadesraras/enfermedadesraras_presentacion.jsp
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-
Instituto de Mayores y Servicios Sociales (IMSERSO, Ministerio de Sanidad, Política Social e Igualdad): http://www.imserso.es/imserso_01/index.htm
-
Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER) http://www.enfermedades-raras.org
-
Asociaciones de pacientes en España: http://www.feder.org.es/asociaciones_listado.php
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-
- B) Instituciones y redes europeas
-
Agencia Europea de Medicamentos. Apartado de Medicamentos Huérfanos (inglés): http://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/special_topics/general/general_content_000034.jsp&murl=menus/special_topics/special_topics.jsp&mid=WC0b01ac058002d4eb&jsenabled=true
-
Comisión Europea: web oficial de la Comisión Europea sobre enfermedades raras y medicamentos huérfanos (español). http://ec.europa.eu/health/rare_diseases/policy/index_es.htm
-
Orphanet: Portal de información oficial de la Unión Europea sobre enfermedades raras y medicamentos huérfanos (español). http://www.orpha.net/consor/cgi-bin/index.php?lng=ES
-
Eurordis: Federación Europea de Asociaciones de Pacientes con Enfermedades Raras (español). http://www.eurordis.org/es
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- C) Otras instituciones y redes internacionales
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Food & Drug Administration (FDA, Estados Unidos). Apartado de Medicamentos Huérfanos (inglés): http://www.fda.gov/ForIndustry/DevelopingProductsforRareDiseasesConditions/default.htm
-
Pharmaceuticals & Medical Devices Agency. Agencia de Medicamentos y Dispositivos Médicos, de Japón (inglés): http://www.pmda.go.jp/english/index.html
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