Designación y autorización de medicamentos especiales en la UE

Nuevos medicamentos especiales

Publicado en Nº406 Nº406

Los medicamentos de terapia avanzada (MTA o Advanced Therapy Medicinal Products, ATMP) ofrecen nuevos e innovadores tratamientos para las enfermedades. Están basados en la terapia génica, la terapia celular somática o la ingeniería tisular. El marco legal para las ATMP en la Unión Europea está establecido en la Regulation (EC) No 1394/2007 on advanced therapy medicinal products que asegura el libre movimiento de estas medicinas dentro de la Unión Europea y el acceso a los mercados. La regulación (EC) nº 1394/2007 también establece el nuevo Comité en Terapias avanzadas (CAT) cuya responsabilidad fundamental consiste en preparar un proyecto de opinión sobre cada nueva solicitud de medicamento de terapia avanzada planteada a la Agencia Europea de Medicamentos, antes de que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP, Committee for Medicinal Products for Human Use) de la misma adopte una opinión definitiva sobre la concesión, modificación, suspensión o revocación de una autorización de comercialización para el medicamento en cuestión.

CLASIFICACIÓN DE NUEVOS PRODUCTOS DE TERAPIAS AVANZADAS EN LOS ÚLTIMOS DOCE MESES,
EN LA UNIÓN EUROPEA (EMA)

Medicamento

Indicación

Clasificación

Fecha

Condrocitos autólogos

Reparación de defectos cartilaginosos únicos sintomáticos de la rodilla

Ingeniería tisular

20/7/2017

Queratinocitos autólogos

Quemaduras y heridas crónicas y graves

Ingeniería tisular

20/7/2017

Células madre mesenquimales derivadas de la sangre del cordón umbilical humano

Dermatitis atópica

Terapia celular somática

20/7/2017

Células autólogas no cultivadas de la fracción vascular estromal

Osteoartritis

Terapia celular somática

20/7/2017

Fibroblastos dérmicos cultivados en humanos y queratinocitos epidérmicos humanos incrustados en/sobre hidrogel de colágeno

Heridas cutáneas profundas profundas parciales y de grosor total

Ingeniería tisular

21/6/201

Células estromales/madre derivadas de tejido adiposo autólogo humano

Defectos del cartílago y hueso articulares

Ingeniería tisular

21/6/201

Fracción vascular del estroma autóloga humana (SVF)

Defectos del cartílago articular y defectos óseos

Ingeniería tisular

21/6/201

Suspensión alogénica de células derivadas de líquido amniótico humanas no expandidas y no cultivadas,

Heridas crónicas no cicatrizantes

Ingeniería tisular

21/6/201

Células madre mesenquimales derivadas de gelatina de Wharton cultivadas autólogas

Esclerosis lateral amiotrófica

Ingeniería tisular

21/6/201

Células madre mesenquimales derivadas de jalea de Wharton cultivadas y alogénicas

Esclerosis lateral amiotrófica

Ingeniería tisular

21/6/201

Células madre mesenquimatosas humanas alogénicas derivadas del tejido gelatinoso de Wharton del cordón umbilical

Enfermedad pulmonar obstructiva crónica (EPOC)

Ingeniería tisular

21/6/201

Células madre mesenquimales regenerativas derivadas de tejido adiposo autólogas cultivadas

Epilepsia autoinmune resistente a fármacos

Terapia celular somática

21/6/2017

Células madre mesenquimales derivadas de tejido adiposo autólogas cultivadas

Epilepsia autoinmune resistente a fármacos

Terapia celular somática

21/6/2017

Células madre mesenquimales derivadas de tejido adiposo autólogo

Epilepsia autoinmune resistente a fármacos

Terapia celular somática

21/6/2017

Vector viral asociado a adenovirus serotipo 5 conteniendo CRISPR Cas9 y ARN guías dirigidos a intrén 26 del gen CEP290

Amaurosis congénita de Leber tipo 10 causada por mutación del intrón 26 del gen CEP290

Terapia génica

21/6/2017

Vector adenoviral incompetente para replicación que codifica IL-12 con ligando activador

Glioblastoma multiforme recurrente o progresivo

Terapia génica

21/6/2017

Células estromales perivasculares autólogas humanas derivadas de tejido adiposo genéticamente modificadas para secregar ligando soluble TRAIL

Cánceres TRAIL-sensibles (sarcoma de Ewing; adenocarcinoma ductal pancreático)

Terapia génica

21/6/2017

Células citotóxicas naturales transducidas para expresar el receptor de Fc CD16 (hnCD16) no fraccionable de alta afinidad

Tumores neoplásicos sólidos

Terapia génica

12/5/2017

Células enteras de tumor colorrectal no proliferativo, haptenizado, estimulado e irradiado alogénico derivado de 3 líneas celulares colorrectales

Cáncer colorrectal

Terapia celular somática

12/5/2017

Virus adenoasociado recombinante que expresa la globulina humana de unión a tiroxina uridina difosfato glucuronosiltransferasa 1A1

Síndrome de Crigler-Najjar

Terapia génica

21/4/2017

Sistema implantable de monitorización continua de glucosa basado en células modificadas genéticamente

Monitorización de glucosa en pacientes diabéticos

Terapia génica

21/4/2017

Adenovirus oncolítico recombinante

Cáncer de páncreas

Terapia génica

21/4/2017

Células mesenquimatosas pluripotenciales derivadas de médula ósea autóloga

Tratamiento del como (lesiones cerebrales, ictus)

Terapia celular somática

21/4/2017

Leucocitos alogénicos almacenados

Adenocarcinoma ductal pancreático

Terapia celular somática

21/4/2017

Células mesenquimoatosas pluripotenciales derivadas del cordón umbilical alogénico

Regeneración del disco intervertebral

Ingeniería tisular

21/4/2017

Linfocitos autólogos de infiltración tumoral

Tratamiento del melanoma metastásico

Terapia celular somática

22/3/2017

Médula ósea derivada de células mesenquimales

Tratamiento de la enfermedad aguda del injerto contra el huésped

Terapia celular somática

05/1/2017

Antígeno quimérico anti-BCMA del receptor de células T

Tratamiento del mieloma múltiple y el linfoma de células B

Terapia génica

18/11/2016

Suspensión autóloga de células de la piel

Tratamiento de quemaduras y heridas de la piel

Ingeniería tisular

18/11/2016

Tejido adiposo autólogo derivado de células madre mesenquimales

Tratamiento de la reparación cardiaca tras un infarto de miocardio

Ingeniería tisular

18/11/2016

Médula ósea autóloga derivada de células no hematopoyéticas

Tratamiento de la esclerosis múltiple

Ingeniería tisular

18/11/2016

Rilimogen galvacireped y rilimogen glafolivec

Tratamiento del cáncer de próstata metastásico resistente

Terapia génica

18/11/2016

Virus Ankara modificado que expresa mucina 1 e interleucina 2 humanas

Tratamiento del cáncer avanzado de pulmón de células no pequeñas y no escamosas

Terapia génica

18/11/2016

Células T autólogas expresando un receptor NKG2D quimérico

Tratamiento de varios tipos de tumores

Terapia génica

20/10/2016

Combinación de dos plásmidos que codifican la secuencia de E6 y E7 de los tipos 16 y 18 del virus del papiloma humano

Tratamiento del HPV-16 y 18

Terapia génica

20/10/2016

Lactobacillus reuteri vivo genéticamente modificado con un plásmido conteniendo el gen humano CXCL12

Tratamiento de las lesiones crónicas de piel en pacientes diabéticos

Terapia génica

20/10/2016

Fracción de células humanas autólogas de estroma vascular y células madre autólogas derivadas del mesénquima adiposo

Tratamiento de la piel laxa senil

Ingeniería tisular

20/10/2016

Vector viral adenoasociado serotipo 8 conteniendo el gen humano codificador de glucosa-6 fosfatasa

Tratamiento de la enfermedad tipo Ia de almacenamiento de glucógeno (enfermedad de von Gierke)

Terapia génica

14/9/2016

Vector viral adenoasociado serotipo 2 conteniendo el gen codificador humano de L-aminoácido descarboxilasa

Tratamiento de la enfermedad de Parkinson

Terapia génica

14/9/2016

Cultivo ex-vivo de células progenitoras de sangre de cordón umbilical humano

Tratamiento de pacientes bajo trasplante de células progenitoras hematopoyéticas

Ingeniería tisular

14/9/2016

Células progenitoras heterólogas derivadas de hígado humano adulto

Tratamiento de las enfermedades fibroinflamatorias del hígado

Ingeniería tisular

14/9/2016

Evolución cronológica de las clasificaciones y evaluaciones de las terapias avanzadas
por la EMA

AÑO

CLASIFICACIÓN DE MEDICAMENTOS

MEDICAMENTOS EVALUADOS

REMITIDOS

ADOPTADOS

REMITIDOS

FAVORABLES

2017

28

34

1

1

2016

60

87

1

2015

61

31

1

1

2014

28

29

2

1

2013

20

23

2

2

2012

22

16

3

1

2011

12

12

2

1

2010

19

27

1

0

2009

22

12

3

1

TOTAL

272

271

16

10

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