Medicamentos especiales en la Unión Europea

Vector de virus adenoasociado serotipo 2/1 que codifica subunidades beta y beta-hexosaminidasa humana alfa

Enfermedad de Tay-Sachs y enfermedad de Sandhoff, gangliosidosis monosiálico gangliósido 2

Vector de virus adenoasociado serotipo 8 que expresa receptor de lipoproteína de baja densidad humana

Hipercolesterolemia causada por mutaciones homocigotas en el gen del receptor de lipoproteínas de baja densidad (LDLR).

Sustituto cutáneo compuesto por una capa epidérmica de queratinocitos humanos completamente estratificados y un equivalente dérmico rico en colágeno que contiene fibroblastos dérmicos humanos

pérdida aguda compleja de piel

Ingeniería tisular

Células CD34 + recién aisladas

Regeneración de los tejidos blandos y duros de las articulaciones temporomandibulares.

Células madre de pulpa dental autóloga recientemente aisladas

Regeneración de los tejidos blandos y duros de las articulaciones temporomandibulares.

Células madre de pulpa dental cultivadas

Regeneración de los tejidos blandos y duros de las articulaciones temporomandibulares.

Células cardiopoyéticas alogénicas derivadas de células madre derivadas de tejido adiposo

pacientes con infarto de miocardio en el restablecimiento de la función cardíaca para reparar el daño subyacente del miocardio

ARN mensajero que codifica proteínas inmunoestimuladoras y antígenos asociados a tumores

Melanoma

Células precursoras gliógenas restringidas humanas alogénicas (Glial-restricted progenitor cells; GRP); población de células neuronales que da lugar a astrocitos y oligodendrocitos.

Esclerosis lateral amiotrófica y lesiones de la médula espinal

Cultivo de condrocitos viables en un hidrogel tridimensional

Defectos del cartílago articular de la rodilla

Pequeño ácido ribonucleico de interferencia sintético, de doble cadena y resistente a nucleasas, diseñado para inhibir temporalmente la expresión de chaperona específica de colágeno, proteína de choque térmico 47

Fibrosis hepática

Células madre mesenquimales derivadas del tejido adiposo autólogo

Tratamiento de heridas crónicas

Condrocitos autólogos

Reparación de defectos cartilaginosos únicos sintomáticos de la rodilla.

Queratinocitos autólogos

Quemaduras y heridas crónicas y graves

Células madre mesenquimales derivadas de la sangre del cordón umbilical humano

Dermatitis atópica.

Células autólogas no cultivadas de la fracción vascular estromal

Osteoartritis.

Fibroblastos dérmicos cultivados en humanos y queratinocitos epidérmicos humanos incrustados en/sobre hidrogel de colágeno

Heridas cutáneas profundas profundas parciales y de grosor total.

Células estromales/madre derivadas de tejido adiposo autólogo humano

Defectos del cartílago y hueso articulares.

Fracción vascular del estroma autóloga humana (SVF)

Defectos del cartílago articular y defectos óseos.

Suspensión alogénica de células derivadas de líquido amniótico humanas no expandidas y no cultivadas,

Heridas crónicas no cicatrizantes.

Células madre mesenquimales derivadas de gelatina de Wharton cultivadas autólogas

Esclerosis lateral amiotrófica.

Células madre mesenquimales derivadas de jalea de Wharton cultivadas y alogénicas

Esclerosis lateral amiotrófica.

Células madre mesenquimatosas humanas alogénicas derivadas del tejido gelatinoso de Wharton del cordón umbilical

Enfermedad pulmonar obstructiva crónica (EPOC).

Células madre mesenquimales regenerativas derivadas de tejido adiposo autólogas cultivadas

Epilepsia autoinmune resistente a fármacos

Células madre mesenquimales derivadas de tejido adiposo autólogas cultivadas

Epilepsia autoinmune resistente a fármacos.

Células madre mesenquimales derivadas de tejido adiposo autólogo

Epilepsia autoinmune resistente a fármacos.

Vector viral asociado a adenovirus serotipo 5 conteniendo CRISPR Cas9 y ARN guías dirigidos a intrén 26 del gen CEP290

Amaurosis congénita de Leber tipo 10 causada por mutación del intrón 26 del gen CEP290

Vector adenoviral incompetente para replicación que codifica IL-12 con ligando activador

Glioblastoma multiforme recurrente o progresivo

Células estromales perivasculares autólogas humanas derivadas de tejido adiposo genéticamente modificadas para secregar ligando soluble TRAIL

Cánceres TRAIL-sensibles (sarcoma de Ewing; adenocarcinoma ductal pancreático)

Células citotóxicas naturales transducidas para expresar el receptor de Fc CD16 (hnCD16) no fraccionable de alta afinidad

Tumores neoplásicos sólidos

Células enteras de tumor colorrectal no proliferativo, haptenizado, estimulado e irradiado alogénico derivado de 3 líneas celulares colorrectales

Cáncer colorrectal

Virus adenoasociado recombinante que expresa la globulina humana de unión a tiroxina uridina difosfato glucuronosiltransferasa 1A1

Síndrome de Crigler-Najjar

Sistema implantable de monitorización continua de glucosa basado en células modificadas genéticamente

Monitorización de glucosa en pacientes diabéticos

Adenovirus oncolítico recombinante

Cáncer de páncreas

Células mesenquimatosas pluripotenciales derivadas de médula ósea autóloga

Tratamiento del como (lesiones cerebrales, ictus)

Leucocitos alogénicos almacenados

Adenocarcinoma ductal pancreático

Células mesenquimoatosas pluripotenciales derivadas del cordón umbilical alogénico

Regeneración del disco intervertebral

Linfocitos autólogos de infiltración tumoral

Tratamiento del melanoma metastásico

Médula ósea derivada de células mesenquimales

Tratamiento de la enfermedad aguda del injerto contra el huésped