Vestronidasa alfa (▼Mepsevii®) en mucopolisacaridosis tipo VII

Resumen

Vestronidasa alfa es una forma recombinante de la beta-glucuronidasa humana, cuya ausencia de expresión y función enzimática es la causa primaria de la acumulación lisosomal de glicosaminoglucanos (GAG) que acontece en las células de una amplia variedad de tejidos y órganos de pacientes con el síndrome de Sly. Su administración por vía intravenosa proporciona ciertos niveles de beta-glucuronidasa exógena que es captada por los lisosomas celulares donde favorece la degradación de los GAG acumulados en los tejidos afectados. En base a ello, este medicamento huérfano ha recibido la autorización en circunstancias excepcionales para el tratamiento –en perfusió