Evaluación de nuevos fármacos

Velmanasa alfa (▼Lamzede®) en alfa-manosidosis

Publicado en Nº463 Nº463
Pablo Caballero Portero* y Carlos Fernández Moriano** * Farmacéutico. Área de Divulgación Científica – Dirección de Servicios Farmacéuticos. Consejo General de Colegios Farmacéuticos ** Editor científico y coordinador de Panorama Actual del Medicamento. Email: cfmoriano@redfarma.org

Resumen

Velmanasa alfa es una proteína recombinante con la misma secuencia de aminoácidos que la alfa‑manosidasa humana, que complementará a la enzima endógena potenciando su actividad de degradación de oligosacáridos ricos en manosa en los lisosomas celulares. Dado el déficit congénito que los pacientes con alfa-manosidosis tienen de dicha enzima, su administración intravenosa permitirá reducir la cantidad de oligosacáridos acumulados anormalmente en los tejidos corporales. Por ello, el medicamento, designado como huérfano, ha sido autorizado para el tratamiento enzimático sustitutivo (de forma crónica) para controlar las manifestaciones no neurológicas de los

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