Pegzilarginasa en hiperargininemia
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Nº485
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Pablo Caballero Portero
Farmacéutico. Área de Divulgación Científica – Dirección de Servicios Farmacéuticos. Consejo General de Colegios Farmacéuticos. Email: pcaballe@redfarma.org.
Resumen
Pegzilarginasa es una nueva enzima recombinante basada en la arginasa 1 humana, diseñada como terapia de reemplazo enzimático en la hiperargininemia. A diferencia de la arginasa nativa, su estructura incorpora cobalto en lugar de manganeso en el sitio activo de la enzima, lo que potencia su actividad catalítica frente a la arginina e incrementa su semivida plasmática. Con base en este mecanismo, el medicamento, con designación huérfana, ha sido autorizado para el tratamiento de la deficiencia de arginasa 1 (ARG1-D), también conocida como hiperargininemia, en adultos, adolescentes y niños a partir de 2 años de edad.
La eficacia clínica de pegzilarginasa se ha eva
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