Olezarsén en síndrome de quilomicronemia familiar

Resumen

Olezarsén es un nuevo oligonucleótido antisentido diseñado para inhibir específicamente la síntesis de apolipoproteína C-III (apoC-III), una proteína implicada en la regulación del metabolismo de los triglicéridos y en el aclaramiento hepático de los quilomicrones y otras lipoproteínas ricas en triglicéridos. La conjugación con un ligando triantenario de N-acetilgalactosamina favorece la captación selectiva de olezarsén por los hepatocitos, donde se une de forma complementaria al ARNm del gen APOC3. Esta unión induce la escisión del ARNm por la ribonucleasa H1, impidiendo su traducción y reduciendo de forma específica la síntesis de apoC-III. Como con