Migalastat ▼ Galafold® (Amicus) en enfermedad de Fabry

Resumen

El migalastat es una chaperona farmacológica que se une selectiva y reversiblemente a los sitios activos de ciertas formas mutantes de α-galactosidasa A (conocidas como mutaciones susceptibles – ‘amenable mutations’ – al tratamiento con migalastat), estabilizándolas en el retículo endoplásmico y facilitando su adecuada circulación hacia los lisosomas, donde se disocia el migalastat de la α-galactosidasa A, restableciéndose la función bioquímica de ésta, el catabolismo de gliosfingolípid