Luspatercept en anemia asociada a síndromes mielodisplásicos o a beta talasemia

Resumen

Luspatercept es un nuevo fármaco antianémico consistente en una proteína de fusión recombinante con capacidad para unirse a determinados ligandos de la superfamilia del factor de crecimiento y transformación beta, como la activina B. Esta unión impide la fosforilación de Smad2/3, una proteína anormalmente elevada en diversas enfermedades asociadas a alteraciones de la eritropoyesis. Así, el bloqueo de la interacción ligando-receptor por luspatercept promueve la proliferación y diferenciación de los precursores eritroides, incrementando la producción de hematíes. En base a ello, el medicamento, designado como huérfano, se ha aprobado para el tratamiento de