Ivacaftor/lumacaftor (▼Orkambi®) e ivacaftor/ tezacaftor (▼Symkevi®) en fibrosis quística

Resumen

Se trata de dos medicamentos de administración diaria por vía oral que incluyen asociaciones del ya comercializado ivacaftor, un potenciador que aumenta la actividad del canal de cloruro de la proteína CFTR, con los nuevos principios activos lumacaftor o tezacaftor, correctores selectivos que incrementan la cantidad de proteína funcional que alcanza la superficie de la célula epitelial, corrigiendo su plegamiento defectuoso y degradación prematura motivada por ciertas mutaciones del gen CFTR en fibrosis quística. En base a ese efecto sinérgico (traducido en un aumento del transporte de iones cloruro, reversión parcial de la excesiva absorción de agua y c