Ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor (▼Kaftrio®) en fibrosis quística

Resumen

El nuevo medicamento incluye una combinación de los ya comercializados ivacaftor y tezacaftor con el nuevo principio activo elexacaftor, un nuevo corrector selectivo que aumenta la cantidad de proteína CFTR que alcanza la superficie de la célula epitelial, corrigiendo su plegamiento defectuoso y degradación prematura. La triple terapia ejerce un efecto sinérgico sobre CFTR que se traduce en un aumento del transporte de los iones cloruro, revirtiendo parcialmente la excesiva absorción de agua y la deshidratación de la superficie epitelial que acontecen en la enfermedad para normalizar la composición y cantidad de las secreciones. El medicamento, designado como hu�