Inotersén (▼Tegsedi®) y patisirán (▼Onpattro®) en amiloidosis hereditaria por transtiretina

Resumen

Inotersén es un oligonucleótido antisentido diseñado para su unión selectiva a la región no traducida en 3’ del ARNm de la transtiretina (TTR) humana, tanto de tipo mutante como normal o salvaje, y provoca su degradación a través de la escisión mediada por la RNAsa H1. Por su parte, patisirán es el primer ARN de interferencia autorizado en Europa: un ARN bicatenario pequeño formulado en nanopartículas lipídicas que se une específicamente a una secuencia conservada en la región 3’-UTR del ARNm de la TTR, también tanto en su forma mutante como salvaje, y a través de la interferencia de ARN y con mediación de la endonucleasa argonauta-2, produce la degr