Elosulfasa alfa en síndrome de Morquio A
Publicado en
Nº491
Nº491
Saúl Gómez Muñoz
Farmacéutico. Área de Vocalías Nacionales. Subdirección de formación y Servicios profesionales. Consejo General de Colegios Farmacéuticos de España. Email: saulgomez@redfarma.org
Resumen
Elosulfasa alfa es una nueva forma recombinante de la N-acetilgalactosamina-6-sulfatasa humana (GALNS) diseñada como terapia de reemplazo, aportando actividad sulfatasa exógena para restaurar el catabolismo lisosomal de los glucosaminoglucanos diana (queratán sulfato y condroitín-6-sulfato), cuya acumulación intracelular explica gran parte de la disfunción tisular. Con base en ese mecanismo de acción, el medicamento ha sido autorizado con indicación para el tratamiento de la mucopolisacaridosis tipo IVA (síndrome de Morquio A, MPS IVA) en pacientes de todas las edades.
La eficacia de elosulfasa alfa fue evaluada, principalmente, en un ensayo pivotal de fa
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