Deutivacaftor/tezacaftor/vanzacaftor en fibrosis quística

Resumen

El nuevo medicamento incorpora una nueva combinación de moduladores de CFTR con administración una vez al día: tezacaftor, ya comercializado como corrector de CFTR, vanzacaftor, un nuevo corrector que se une a un sitio diferente al de tezacaftor, y deutivacaftor, un isotopólogo deuterado de ivacaftor que aumenta su estabilidad metabólica y favorece una exposición sostenida compatible con la pauta diaria única. El efecto conjunto de la triple combinación se basa en aumentar tanto la cantidad como la función de CFTR en la superficie celular facilitando el procesamiento y el tráfico intracelular de formas mutantes de CFTR, incluida F508del-CFTR, y potenciando la a