Cerliponasa alfa en lipofuscinosis neuronal ceroidea de tipo 2

Resumen

La cerliponasa alfa es una forma recombinante de la tripeptidil-peptidasa 1 humana (rhTPP1). Se trata de una proenzima proteolítica inactiva (zimógeno) que se activa en el lisosoma. La enzima proteolítica activada (rhTPP1) escinde tripéptidos del extremo N de la proteína diana, sin presentar especificidad para sustrato conocida. La cerliponasa alfa supone una terapia de reemplazo enzimático para el déficit de TPP1, que tiene como consecuencia una acumulación progresiva intracelular en los almacenes lisosomales de un material que presenta autoflorescencia y que es responsable de la neurodegeneración, pérdida de la función neurológica y muerte durante la infanc