Atidarsagén autotemcel en leucodistrofia metacromática

Resumen

Atidarsagén autotemcel (arsa-cel) es una nueva terapia génica consistente en una población de células madre hematopoyéticas autólogas –del propio paciente– CD34+. Estas células se transducen ex vivo con un vector lentiviral que contiene una copia funcional del ADN complementario del gen humano ARSA, para posteriormente ser infundidas en el paciente tras un tratamiento de acondicionamiento mieloablativo con busulfano. Una subpoblación de las células administradas es capaz de alcanzar el SNC, produciendo y secretando la enzima arilsulfatasa A (ARSA) funcional, lo que corrige la deficiencia que ocasiona la leucodistrofia metacromática (LDM). Con base en este m