Acoramidis y eplontersén en amiloidosis por transtiretina

Resumen

Eplontersén es un nuevo oligonucleótido antisentido diseñado para dirigirse más específicamente al hígado mediante la incorporación de residuos de N-acetilgalactosamina; se une en los hepatocitos al ARNm de la transtiretina (TTR) y provoca su degradación proteolítica tanto en la forma normal como mutada. Con base en ese mecanismo, el medicamento ha sido autorizado para el tratamiento –por vía subcutánea en pauta mensual– de adultos con amiloidosis hereditaria por transtiretina (ATTRh) y polineuropatía en estadio 1 o 2.

La evaluación de su eficacia se realizó en un estudio de fase 3 que incluyó un solo brazo de tratamiento con el fármaco (n= 144