Preferencias sociales en las evaluaciones de tecnologías sanitarias para enfermedades raras y medicamentos huérfanos: revisión sistemática de nuevos enfoques analíticos

Las enfermedades raras (ER) son patologías con una prevalencia inferior a 5 casos por cada 10 000 habitantes. A pesar de su baja prevalencia, se estima que aproximadamente 30 millones de personas conviven con alguna ER en todo el mundo. Estas enfermedades suelen presentar cuadros clínicos graves, complejos, degenerativos y crónicamente incapacitantes, lo que conlleva una reducción significativa, tanto en la esperanza como en la calidad de vida de los pacientes.

El acceso a tratamientos para las ER está condicionado por múltiples factores, entre ellos la incertidumbre para cumplir con los criterios económicos requeridos para su reembolso y financiación. Actualment