La AEMPS advierte sobre los graves riesgos para la salud de los medicamentos de terapia avanzada no autorizados

La Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) ha publicado las recientes recomendaciones sobre medicamentos de terapias avanzadas, de todas las autoridades europeas reguladoras de medicamentos, como la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés) y la Red de Jefes de Agencias de Medicamentos de uso Humano (HMA, por sus siglas en inglés) de la que forma parte la AEMPS. Los “medicamentos de terapias avanzadas” (MTA; ATMP, por sus siglas en inglés) son medicamentos basados en genes, tejidos o células que pueden ofrecer importantes beneficios a los pacientes cuando cumplen con todas las garantías de calidad, seguridad y eficacia establecidas. Sin embargo, las autoridades reguladoras europeas han tenido conocimiento de que algunos particulares y clínicas han comercializado directamente a los pacientes medicamentos no regulados, a menudo, sin que existan pruebas suficientes de su eficacia o seguridad. Algunos de ellos, como “terapias con células dendríticas”, que utilizan un tipo de célula inmunitaria para el tratamiento de algunos tipos de cáncer.

Los MTA no regulados pueden causar graves reacciones adversas (RAM) y presentan importantes riesgos relacionados con la calidad, debido a la falta de cumplimiento de la normativa en el proceso de fabricación, lo que puede dar lugar a contaminación, composición incoherente del producto y almacenamiento inadecuado. Además, los pacientes pueden enfrentarse a las consecuencias de un tratamiento ineficaz o, directamente, perjudicial.

Las autoridades nacionales, como la AEMPS en España, desarrollan labores de vigilancia constantes, en colaboración con las Comunidades Autónomas, de todos los medicamentos ilegales, y toman medidas si detectan que se suministran MTA no autorizados, al margen de los estrictos criterios regulatorios.

Sin embargo, es importante que la ciudadanía se asegure de que los tratamientos estén autorizados y permanezca alerta, especialmente en los siguientes supuestos:

- Si se ofrece el producto como experimental o novedoso, pero se utiliza fuera de un ensayo clínico autorizado.

- Si no es posible confirmar que el uso del producto ha sido autorizado a través de la EMA o aprobado para su uso por la autoridad nacional donde se encuentra o reside el paciente, en el caso de España, por la AEMPS (se puede comprobar consultando en el centro de información, CIMA: https://cima.aemps.es/cima/publico/home.html).

- Si los beneficios alegados son superiores a los de los tratamientos actualmente autorizados (si existen) y no están documentados en la literatura médica.

Únicamente los MTA pueden comercializarse en tres supuestos, según la regulación europea, y en los que se cumplen con las garantías para
los pacientes:

1. Medicamentos autorizados por procedimiento centralizado para toda la Unión Europea (UE). En estos casos, los comités científicos de la EMA evalúan cuidadosamente los datos de seguridad y eficacia –para garantizar que el balance beneficio-riesgo es positivo– y también de calidad, para asegurarse de que las sustancias y procesos de fabricación industrial son los adecuados.

2. Medicamentos administrados en el marco de un ensayo clínico (EC) autorizado. En España, la AEMPS es el organismo encargado de evaluar y autorizar los EC de medicamentos. Todos los EC autorizados en la UE son públicos y también están disponibles todos los EC autorizados en España en el Registro Español de Ensayos Clínicos, REEC, que se puede consultar en la web: https://reec.aemps.es/reec/public/web.html.

3. Medicamentos con una autorización especial de uso. En estos casos, son fármacos que se fabrican y administran en un hospital, a medida para un solo paciente, con estricto control médico y sujetos a normas de calidad específicas. Existe un listado de estas autorizaciones de uso de terapias avanzadas concedidas por la AEMPS. A fecha 2 de enero de 2025 hay 5 medicamentos en España con autorización especial de uso por la AEMPS. La lista se puede consultar en la página web de la AEMPS: https://www.aemps.gob.es/medicamentos-de-uso-humano/medicamentos-de-fabricacion-no-industrial/terapias-avanzadas/listado-de-autorizacion-de-uso/.

Informaciones y recomendaciones para pacientes, cuidadores y familiares

- Los MTA, medicamentos de terapia avanzada, son medicamentos basados en genes, tejidos o células que, cuando cumplen con todas las garantías de calidad, seguridad y eficacia, según la normativa europea vigente, pueden ofrecer importantes beneficios.

- Se ha tenido información de algunos casos de comercialización fraudulenta de estos medicamentos en la Unión Europea. Algunos ellos como terapias con células dendríticas para tratar el cáncer.

- Estos productos denominados “medicamentos”, tienen poca o ninguna prueba de ser eficaces y pueden acarrear reacciones adversas graves.

- En muchas ocasiones, estos fármacos se ofertan en sitios web o redes sociales como última esperanza, aprovechándose de la preocupación de los pacientes y sus familias.

- Si a usted o a un familiar le han ofrecido un medicamento basado en células, tejidos o genes, consulte fuentes oficiales y fiables, como la AEMPS (www.aemps.gob.es; en el Centro de Información de medicamentos, CIMA: https://cima.aemps.es/cima/publico/home.html ; o en la lista de MTA hospitalarios, no industriales, autorizados por la AEMPS: https://www.aemps.gob.es/medicamentos-de-uso-humano/medicamentos-de-fabricacion-no-industrial/terapias-avanzadas/listado-de-autorizacion-de-uso/) o la EMA (www.ema.europa.eu) para confirmar que su uso ha sido aprobado para la indicación terapéutica prevista.

Bibliografía

• • Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS). La AEMPS advierte sobre los graves riesgos para la salud de los medicamentos de terapia avanzada no autorizados. Referencia: MUH, 06/2025, de 13 de marzo de 2025. 2025. Disponible en: https://www.aemps.gob.es/informa/la-aemps-advierte-sobre-los-graves-riesgos-para-la-salud-de-los-medicamentos-de-terapia-avanzada-no-autorizados/ (consultado 31 de marzo de 2025).