Hemoglobinuria paroxística nocturna: crovalimab, un nuevo candidato a tratamiento por vía subcutánea

La hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) es una enfermedad rara caracterizada por una hemólisis intravascular que se acompaña de fenómenos recurrentes de trombosis y pancitopenia. La fisiopatología de la enfermedad se relaciona con una activación del sistema del complemento debida a la deficiencia de determinadas proteínas que de forma fisiológica actúan inhibiendo la cascada de amplificación que conduce a la activación de este sistema. Como consecuencia de su activación patológica, se produce la lisis de los glóbulos rojos, un estado protrombótico y proinflamatorio y la alteración de otros elementos formes de la sangre. El tratamiento específico incluye el