N. Sistema NerviosoAmiloidosis transtiretina: Patisiran, una nueva opción experimental
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Nº416
Nº416
Amiloidosis transtiretina
Patisiran, una nueva opción experimental
Un reciente ensayo clínico de fase 3 ha mostrado que el patisiran, un agente terapéutico experimental de ARN de interferencia que inhibe específicamente la síntesis hepática de transtiretina, es capaz de mejorar numerosas manifestaciones clínicas de la amiloidosis transtiretina hereditaria.
La amiloidosis transtiretina es un trastorno sistémico caracterizado por la deposición extracelular de fibrillas amiloides compuestas de monómeros anómalos de transtir
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