Mieloma múltiple: progresa la investigación y el desarrollo de terapias CAR-T en tumores hematológicos

Se ha autorizado recientemente en EE.UU. el primer fármaco a base de células CAR-T autorizado en mieloma múltiple (idecabtagén vicleucel), específicamente dirigido frente a BCMA. En un ensayo de fase 2 con pacientes en recaída tras ≥ 3 líneas de tratamiento, su infusión aportó una tasa de respuesta del 73%, con un 33% de respuestas completas (79% de ellas con enfermedad mínima residual negativa); fueron en general respuestas largas y duraderas que prolongaron la supervivencia libre de progresión hasta los 8,8 meses. El perfil de seguridad de esta nueva terapia está dentro de lo esperable a la vista de lo conocido para otras terapias CAR-T.

La agencia regulatoria es