Hemoglobinuria paroxística nocturna: iptacopán, una innovadora opción de tratamiento

Un tratamiento diario por vía oral con el nuevo inhibidor del factor B del complemento iptacopán ha demostrado, en un pequeño ensayo de fase 2 (N= 10), que aporta un beneficio hematológico significativo –reducción de niveles de LDH y hemoglobina– en pacientes adultos con evidencia de hemólisis activa, sin necesidad de transfusiones, tanto en combinación con eculizumab como en monoterapia. Los efectos se mantienen más allá de las 13 semanas.

La hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) es una enfermedad rara y potencialmente mortal en la que, a grandes rasgos, los glóbulos rojos sanguíneos se descomponen prematuramente como consecuencia de un defecto –por una al