Fibrosis quística: Elexacaftor, ¿un nuevo fármaco en el arsenal terapéutico?

Un ensayo clínico de fase 3 ha confirmado una eficacia notable, en comparación con placebo, para la combinación triple de tezacaftor e ivacaftor con el nuevo corrector de CFTR elexacaftor: en pacientes con FQ y heterocigotos para la mutación F508del y otra mutación de función residual, induce incrementos significativos de ppFEV₁ de casi 14 puntos porcentuales a la semana 4 (mantenidos a los 6 meses de tratamiento). Esa mejora de la función pulmonar se acompaña de mejoras importantes en la tasa de exacerbaciones pulmonares, en la calidad de vida percibida por los pacientes y en los niveles de cloruro en sudor, todo lo cual hace pensar que su apr