Farmacoeconomía y medicamentos huérfanos

El estatus de medicamentos huérfano se obtiene en la Unión Europea cuando un fármaco se utiliza para el diagnóstico, prevención o tratamiento de una enfermedad rara. A su vez, una enfermedad rara es aquella que afecta a 5 o menos de cada 10.000 habitantes. No obstante, a pesar del reducido número de pacientes afectados con cada enfermedad rara –que podría ser en algún caso de menos de 500 personas en toda España-, el número de estas enfermedades es de unas 7.000. Este dato indica la gravedad del problema.

La asignación racional de los siempre escasos recursos sanitarios debe cumplir con los clásicos criterios de eficacia, seguridad, calidad y eficiencia. Esta premi