Nº457
Los medicamentos desarrollados para el tratamiento de enfermedades raras ofrecen importantes beneficios para la salud. Sin embargo, continúan “desafiando” la evaluación de tecnologías sanitarias (ETS) tradicional, el reembolso y la fijación de precios en todo el mundo. La evidencia sobre la eficiencia de estos fármacos es, a menudo, limitada, por el reducido número de pacientes y la heterogeneidad de este tipo de enfermedades, lo que conlleva una importante incertidumbre en la toma de decisiones.
En respuesta a estos desafíos, en Canadá se han propuesto recientemente una serie de procesos modificados que ayuden a manejar esta incertidumbre, al mismo tiempo qu