Coste-efectividad de onasemnogene abeparvovec en atrofia muscular espinal tipo I

La atrofia muscular espinal (AME) es una enfermedad neuromuscular de carácter genético, que afecta a las neuronas motoras de la médula espinal, impidiendo al transmisión del impulso nervioso, lo que produce una pérdida progresiva de la fuerza muscular. Los pacientes con AME tipo I (AME-I) presentan la máxima gravedad, siendo frecuente su inicio en éstos en los primeros meses de vida, además de reducirse de forma extrema la supervivencia. Muchas formas de AME son causadas por la pérdida o mutación del gen SMN1 (Survival Motor Neuron) lo que provoca una deficiencia de la prote�