Cuestiones, retos y oportunidades para las evaluaciones económicas de medicamentos huérfanos en enfermedades raras: una revisión paraguas

Los medicamentos huérfanos, según la International Society for Pharmacoeconomics and Outcomes Research (ISPOR), son aquellos indicados para el tratamiento de enfermedades con una prevalencia de 40-50 pacientes por cada 100 000 personas. La evaluación clínica y económica de estas tecnologías sanitarias supone un gran reto. La obtención de datos de calidad en los ensayos clínicos es difícil, ya que el tamaño muestral es limitado, suelen faltar criterios de valoración estrictos, y el uso de placebo, en algunas enfermedades raras, es habitual, aunque no sería ético. Esto conlleva gran incertidumbre en los análisis coste-efectividad que, junto con el elevado precio de