Carga en la calidad de vida y la productividad de los cuidadores informales de adultos con enfermedades raras: estudio en vida real

Las enfermedades raras (ER) son condiciones médicas crónicas, progresivas y, en su mayoría, de origen genético y hereditario, que pueden reducir la esperanza de vida de quienes las padecen y que, en muchos casos, carecen de cura. La ausencia de tratamientos eficaces para este tipo de enfermedades conlleva con frecuencia a la polifarmacia y al uso extendido de medicamentos fuera de indicación. Aunque la prevalencia de las ER es baja, el elevado número de estas patologías implica que, en conjunto, afectan a una proporción significativa de la población.

La carga humanística asociada a las ER es considerable. Así, los síntomas debilitantes, su carácter crónico